خط أنابيب تطوير العقاقير

عدد متزايد من العلاجات قيد التطوير لمرض الضمور العضلي الوجهي الكتفي العضدي

المزيد والمزيد من الشركات ومختبرات البحث تعمل على علاجات مبكرة لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD). هذه الجهود هي جزء مما يسمى مسار تطوير الأدوية - عملية إيجاد واختبار أدوية جديدة.

أنواع الأدوية التي قيد التطوير

العديد من الأدوية قيد التطوير لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) مصممة لحجب جين يسمى DUX4، والذي يُعتقد أنه السبب الرئيسي لـ النوعان الأول والثاني من ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي.

تري الأدوية الأخرى مساعدة الجسم بطرق مختلفة، مثل:

  • تهدئة الجهاز المناعي
  • المساعدة في نمو العضلات وتجديدها

تندرج معظم الأدوية ضمن واحد من ثلاثة أنواع رئيسية:

  • جزيئات صغيرة هي مركبات كيميائية دقيقة يتم صنعها في المختبر. ونظراً لصغر حجمها الشديد، يمكن غالباً تناولها على شكل حبة دواء لتنتقل عبر الجسم وتصل إلى الخلايا التي تكون مسؤولة أو بحاجة إليها.
  • المستحضرات الحيوية مصنوعة من خلايا حيّة أو مواد طبيعية مثل البروتينات أو الحمض النووي (DNA). وعادة ما تكون أكبر بكثير وأكثر تعقيداً من الجزيئات الصغيرة، وغالباً ما يتم إعطاؤها عن طريق الحقن أو الوريد.
  • العلاج الجيني يهدف إلى علاج أو السيطرة على مرض ما عن طريق تغيير كيفية عمل جينات الشخص. ويمكن القيام بذلك عن طريق إضافة جين سليم، أو تعطيل جين معيب، أو تغيير كيفية تعبير الجين عن نفسه. كما تُعطى العلاجات الجينية عبر الوريد.

يتم أيضاً استكشاف علاجات محتملة أخرى - مثل المكملات الغذائية أو العلاج الطبيعي -، ولكنها غير معروضة هنا كجزء من مسار تطوير الأدوية.

 

الدواء المُعاد توظيفه هو دواء معتمد مسبقاً لاستخدام طبي معين، ويتم إعادة دراسته واستخدامه لعلاج مرض أو حالة أخرى غير تلك التي صُمم من أجلها في الأصل.

تم صنع بعض العلاجات في الأصل لأمراض أخرى. وإذا أظهر أحد هذه الأدوية المعاد توظيفها واعداً لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، فغالبًا ما يمكن الانتقال به بسرعة إلى التجارب السريرية. يمكن أن يوفر هذا الوقت والمال لأن الدواء قد تم اختبار سلامته بالفعل.

من هي شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية مجهولة الهوية؟

تختار بعض الشركات التي تعمل على أدوية الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) البقاء خاصة أو في “وضع التخفي” لأسباب تجارية. وتتواصل جمعية (FSHD Society) مع العديد من هذه المجموعات وتساعد في دعم أبحاثها المبكرة.

عندما يتم طرحها للعموم، سنشارك التحديثات - لذا احرص على:

كيف تعمل عملية تطوير الأدوية

تبدأ عملية تطوير الأدوية بإيجاد “هدف” - وهو شيء في الجسم يسبب المرض ويمكن تغليفه أو تعديله بواسطة علاج. ثم يبحث العلماء عن مركبات (أدوية محتملة) يمكنها التأثير على هذا الهدف. وغالباً ما تحدث هذه الاختبارات الأولى في المختبر، وغالباً ما تكون في أنبوب اختبار.

يتم اختيار المركبات التي تعمل بشكل أفضل كأدوية “رائدة”، ويعمل العلماء على تحسينها بشكل أكبر - وتسمى هذه الخطوة تحسين المركبات الرائدة. بعد ذلك، يتم اختبار المركب الرائد في الحيوانات لمعرفة ما إذا كان آمناً وقد يعمل - وهذا ما يسمى المرحلة قبل السريرية.

إذا كانت النتائج جيدة، يمكن للشركة أن تطلب من إدارة الغذاء والدواء (FDA) إذنًا لاختبار الدواء على البشر. يُسمى هذا طلب دواء جديد قيد البحث (IND). إذا تمت الموافقة عليه، يمر الدواء بعدة مراحل من التجارب السريرية على البشر. وإذا اجتاز جميع الاختبارات، يمكن للشركة بعد ذلك طلب الموافقة من إدارة الغذاء والدواء لبيع الدواء عن طريق تقديم طلب دواء جديد (NDA).

تعرف على المزيد حول عملية تطوير الأدوية من خلال هذا الفيديو المقدم من إدارة الغذاء والدواء (FDA).

مهتم بمعرفة المزيد عن التجارب السريرية لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)؟ اطلع على مركز تثقيف التجارب السريرية.