كانت دراسة "ريتش" (Reach) للمرحلة الثالثة من شركة "فولكروم" (Fulcrum) أول دراسة للمرحلة الثالثة تُجرى على الإطلاق لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD). لم تحقق التجربة هدفها الأساسي وأنهت شركة فولكروم برنامجها الخاص بمرض FSHD في سبتمبر أو تشرين الأول 2024. ورغم أن هذا كان مخيباً للآمال بشكل كبير، إلا أن التجربة أنتجت بيانات لا تُقدر بثمن توجّه التجارب المستقبلية. سيقدم الدكتور جيفري ستاتلاند من جامعة كنساس البيانات ويناقش ما تعلمناه.
تم تحديد عقار لوسماپيمود بناءً على قدرته على تقليل التعبير الجيني غير الطبيعي لـ DUX4 في زراعة الخلايا، وهو السبب الكامن وراء مرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD). في السابق، تم اختبار لوسماپيمود في دراسات من المرحلتين الأولى والثانية حيث أظهر تحملاً جيداً، وعلى الرغم من عدم إظهاره دليلاً على تصحيحه لسلسلة من المؤشرات الحيوية المرتبطة بـ DUX4 في خزعات العضلات، إلا أنه أظهر بعض التحسن في الوظيفة بناءً على نطاق العمل القابل للوصول (reach), وفي جودة العضلات من خلال التصوير بالرنين المغناطيسي. كانت دراسة "ريتش" (Reach) عبارة عن تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبطة بالغفل، استمرت لمدة 48 أسبوعاً لتقييم عقار لوسماپيمود في مرضى الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD). وكانت النتيجة الأساسية هي نطاق العمل القابل للوصول. وشملت النتائج الإضافية: جودة العضلات بالرنين المغناطيسي، واختبارات القوة للعضلات المبعدة للكتف، وتأثير المرض كما أبلغه المرضى. تم تسجيل مئتين وستين شخصاً مصاباً بهذا المرض. لم يُحسّن لوسماپيمود نطاق العمل القابل للوصول، أو جودة العضلات بالرنين المغناطيسي، أو القوة، أو الإعاقة الناتجة عن المرض حسب تقييم المرضى. ولكن تم تحمل عقار لوسماپيمود بشكل جيد. هذه الدراسة التي تمت في المرحلة الثالثة لم تكرر الفوائد السريرية التي لوحظت في دراسة المرحلة الثانية، ومع ذلك فإن تصميم الدراسة والبيانات تعتبر مفيدة للتصميم المستقبلي للتجارب السريرية الخاصة بمرض FSHD.
سجل هنا
English English 
العربية
Español de México
Français du Canada
简体中文
