أعلنت شركة "فولكروم ثيرابيوتكس" اليوم عن بدء التجارب السريرية المرتقبة للمرحلة الثالثة لدواء "لوسماپيمود" رسمياً من خلال إعطاء الجرعة لأول متطوع. وقد صممت الشركة، التي مقرها في كامبريدج بولاية ماساتشوستس، هذه التجربة لتبيان ما إذا كان هذا الدواء آامناً وفعالاً في إبطاء تطور الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي.
تجربة المرحلة الثالثة العشوائية، مزدوجة التعمية، والمثبطة بالدواء الوهمي، والتي تُسمى "ريتش" (REACH)، ستضم ما يقرب من 230 بالغاً في أكثر من 30 موقعاً في الولايات المتحدة وكندا وأوروبا. تم تصميم التجربة لدعم طلبات الترخيص التنظيمية المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) باستخدام عقار لوسباموبيمود. إذا تم الموافقة عليه، فسيكون لوسباموبيمود العلاج الأول والوحيد لهذا المرض.
نقطة النهاية الأساسية للفعالية في دراسة REACH ستكون التغير على مدار التجربة في مقياس يُسمى مساحة العمل القابلة للوصول (RWS). مساحة العمل القابلة للوصول (RWS) هي طريقة تستخدم وحدة تحكم ألعاب Kinect لتتبع حركات ذراع الشخص في ثلاثة أبعاد. التغيرات المرتبطة بالحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، مثل تفاقم بروز لوح الكتف أو فقدان القوة في عضلات الجزء العلوي من الجسم، تؤدي إلى انخفاض في مساحة العمل القابلة للوصول (RWS). ترتبط هذه الانخفاضات بتغيرات في الحياة الواقعية ذات مغزى للمرضى. على سبيل المثال، مع انخفاض مساحة العمل القابلة للوصول (RWS)، يواجه الأفراد صعوبة أكبر في ارتداء الملابس، والعناية الشخصية، والقدرة على أداء المهام اليومية. تم تطوير مساحة العمل القابلة للوصول (RWS) بواسطة الدكتور جاي هان، من جامعة كاليفورنيا في إرفاين، بمساعدة من جمعية الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD Society) وممولين آخرين. (يشرح الدكتور هان مساحة العمل القابلة للوصول (RWS) في هذا الفيديو.)
تشمل نقاط النهاية الثانوية في التجربة تسلل دهون العضلات (MFI)، وهو مؤشر لصحة العضلات يتم قياسه باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI)؛ والانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGIC)؛ جودة الحياة في الاضطرابات العصبية للأطرف العليا (Neuro QoL UE)، وهو مقياس لجودة الحياة المتعلقة بالصحة والتي أبلغ عنها المريض بنفسه.
حالياً، تُعد كلية الطب بجامعة ماساتشوستس في ورسستر، ماساتشوستس، هي الموقع الوحيد الذي بدأ في تسجيل المتطوعين لتجربة "ريتش" (REACH). ومن المتوقع أن تبدأ مواقع إضافية العمل قريباً. يجب على المرضى المهتمين بالتسجيل زيارة موقع clinicaltrials.gov وقم بالتمرير إلى قائمة “المواقع” (Locations) بالقرب من أسفل الصفحة للاطلاع على القائمة الكاملة للمواقع. يمكنك استخدام فحص تجربة ريتش لمعرفة ما إذا كنت مؤهلاً للتمثيل أم لا.
اقرأ البيان الصحفي لفولكروم أدناه.
تعرف على المزيد حول مصطلحات التجارب السريرية هنا.
اقرأ عن نتائج التجربة السريرية للمرحلة الثانية هنا.
كامبريدج، ماساتشوستس، 5 يوليو 2022 — شركة فولكروم ثيرابيوتيكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: FULC)،, أعلنت اليوم شركة صيدلانية حيوية في مرحلة التجارب السريرية تركز على تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة محددة وراثياً، عن إعطاء الجرعة للمريض الأول في دراسة "ريتش" (REACH)، وهي تجربة سريرية من المرحلة الثالثة تهدف إلى تقييم سلامة وفعالية عقار "لوسماپيمود" لعلاج الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD). ستسجل التجربة من المرحلة الثالثة، وهي عشوائية ومزدوجة التعمية وخاضعة للتحكم بالغفل ومتعددة الجنسيات، حوالي 230 بالغاً في أكثر من 30 موقعاً في أمريكا الشمالية وأوروبا. وقد صُممت هذه التجربة المحورية لدعم طلبات الترخيص التنظيمية لعقار "لوسماپيمود" لعلاج هذا المرض المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وكالة الأدوية الأوروبية (EMA). وإذا تم إقرار دواء "لوسماپيمود"، فسيكون العلاج الأول والوحيد لهذا المرض.
ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) هو مرض نادر، خطير، تدريجي ومُهلك، يُسببه التعبير الجيني الشاذ لجين DUX4، مما يؤدي إلى موت خلايا العضلات الهيكلية وتسلل الدهون. يعاني مرضى الفشل العضلي الوجهي الكتفي العضدي من ضعف عضلي تدريجي يؤدي إلى ضعف كبير في الوظيفة، بما في ذلك عدم القدرة على استخدام الأطراف العلويّة، والتواصل عبر تعابير الوجه، والمشي بدون مساعدة.
“إن تطور مرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) يمكن أن يجعل من الصعب بشكل متزايد مواصلة العمل، والهوايات، والحياة الاجتماعية والأسرية،” قال مارك ستون، الرئيس التنفيذي لجمعية FSHD. “تمثل تجربة REACH باستخدام عقار لوسماپيمود أول بارقة أمل حقيقية للمصابين بالمرض، وعائلاتهم، والقائمين على رعايتهم، الذين انتظرو طويلاً العثور على علاج محتمل.”
نقطة النهاية الأساسية للفعالية في دراسة REACH ستكون التغيير المطلق من خط الأساس في مساحة العمل القابلة للوصول (RWS). تُعد مساحة العمل القابلة للوصول مقياساً وظائفياً كمياً وموثوقاً لتطور المرض لدى الأشخاص المصابين بالحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، وهو يرتبط ارتباطاً وثيقاً بكيفية شعور الأشخاص المصابين بالمرض ووظيفتهم في بيئة واقعية. وتشمل نقاط النهاية الثانوية تسلل الدهون العضلية (MFI)، وهو مؤشر على صحة العضلات، والانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGIC)، وجودة الحياة في الاضطرابات العصبية للأطراف العليا (Neuro QoL UE)، وهو مقياس لجودة الحياة المتعلقة بالصحة والتي أبلغ عنها المريض بنفسه.
أظهرت نتائج تجربة فولكروم السريرية من المرحلة الثانية، ReDUX4، تفوق عقار لوسمابيمود على العلاج الوهمي عبر عدد من نقاط النهاية ذات الصلة السريرية. أبطأ لوسمابيمود تطور المرض وساعد في الحفاظ على الوظيفة لدى البالغين المصابين بالحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، كما تم تقييمه بواسطة مؤشر المدى الحركي للذراع (RWS) عند 48 أسبوعاً من العلاج. كما حافظ لوسمابيمود على صحة العضلات على مدار 48 أسبوعاً، كما تم تقييمه بواسطة مؤشر وظيفة العضلات (MFI). وقد تم التحقق من الارتباطات بين صحة العضلات (MFI) ووظيفة العضلات (RWS) في دراسة نُشرت مؤخراً في مجلة الأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب. تم دراسة عقاقير لوسمابيمود في أكثر من 3600 شخص عبر مؤشرات متعددة ووجد أنه آمن بشكل عام ومتحمل جيداً.
“تؤكد نتائج دراسة المرحلة الثانية إمكانية أن يكون لوسمابيمود أول علاج معدل للمرض لحثل العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)،” قالت جودي دان، رئيسة الأبحاث والتطوير في شركة فولكروم. “بناءً على آراء المرضى، والجهات التنظيمية، والمجتمع الطبي، اخترنا مقياس المشي لمسافات قصيرة (RWS) كمقياس أساسي للفعالية من أجل قياس تأثير لوسمابيمود في إبطاء تطور المرض بأكثر الطرق فعالية. إن بدء تجربة REACH هو شهادة على التزامنا الراسخ بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة للمصابين بأمراض نادرة محددة جينياً، ويثبت ريادتنا في مجال حثل العضلات الوجهي الكتفي العضدي.”
اقرأ البيان الصحفي الكامل هنا.
English English 
العربية
Español de México
Français du Canada
简体中文
شكراً لك على هذا المقال المليء بالأمل، أنا أنتظر بفارغ الصبر أن يتم استدعائي.
مرحباً
أنا مريض بمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)... أحتاج إلى علاج وأنا من ألمانيا.