استخدام نفوذنا

قبل بضع سنوات، أخبرنا متبرعينا أن التبرع لجمعية FSHD “هو أحد أقوى الاستثمارات التي ستقدمها على الإطلاق للنهوض بالأبحاث الطبية”. ربما بدا الأمر وكأنه غطرسة، ولكننا كنا نعني ذلك. واليوم، نرى أن ادعاءنا الجريء له ما يبرره حقاً.

بحلول منتصف العام المقبل، سيكون هناك ثلاثة أدوية مرشحة في المرحلة الثانية أو الثالثة من التجارب السريرية. ما يقرب من 20 شركة لديها برنامج لتطوير عقاقير FSHD. دخلت بعض أكبر شركات الأدوية في العالم الحلبة. وبعضها لا يزال في “وضع التخفي”. كما ازدهرت البنية التحتية لأبحاث مرض نقص المناعة المكتسب (FSHD). هناك ما يقرب من عشرين مواقع شبكة بحوث التجارب السريرية لشبكة أبحاث التجارب السريرية FSHD (CTRN) في جميع أنحاء الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وكندا وأوروبا. مجموعات مناصرة المرضى تتجذر في جميع أنحاء العالم وتنامي قدرتها ونفوذها.

التأثيرات المضاعفة

كيف وصلنا إلى هذا الحد بهذه السرعة؟ استخدمنا نفوذنا. فقد أدت المنح البحثية الصغيرة، “التمويل الأولي” التي مُنحت لعلماء أذكياء ومتمكنين، إلى مشاريع يمكن أن تستفيد من التمويل الكبير من المعاهد الوطنية للصحة وجمعية ضمور العضلات ونظيراتها في فرنسا وإيطاليا والمملكة المتحدة وهولندا وغيرها.

وبالمثل، عندما قمنا بتمويل ورشة العمل ومنحة حجر الأساس للمساعدة في إطلاق شبكة التجارب السريرية للتاريخ الطبيعي، أنشأنا كيانًا يمكن للمعاهد الوطنية للصحة ووزارة الزراعة والثروة الحيوانية دعمه الآن من خلال منح البنية التحتية ومنح المشاريع بملايين الدولارات. أصبحت الشبكة منصة لإجراء دراسات التاريخ الطبيعي والتجارب السريرية، والتي جذبت موارد إضافية من شركات الأدوية الحيوية. في الآونة الأخيرة، استثمرت مؤسسة FSHD كندا حوالي $2 مليون دولار أمريكي لتوسيع شبكة CTRN. وقد أدى إجمالي استثمار الجمعية حتى الآن البالغ $1 مليون دولار أمريكي إلى تمويل $10 مليون دولار، دون احتساب مصادر الأدوية، أي بنسبة 10 إلى 1.

وفي مثال آخر، دعمنا قبل بضع سنوات بحثًا أجرته شركة صغيرة في مجال التكنولوجيا الحيوية، وهي شركة miRecule، لإثبات صحة المفهوم لنهجها في علاج مرض نقص المناعة المكتسب. وقد استفادت الشركة من أبحاثها في تدعيم اتفاقية مع شركة سانوفي العملاقة للأدوية, والتي ستضخ موارد كبيرة في تطوير تكنولوجيا miRecule. وقد أدت الجائزة الأولى التي حصلنا عليها بمبلغ 150,000 تيرابايت إلى دفع الأمور إلى الأمام بشكل أسرع، وأسفرت عن استثمار محتمل بقيمة 1 تيرابايت إلى أكثر من 40 مليون تيرابايت من سانوفي.

معرفة كيفية تطبيق الروافع

ما هو سر نجاحنا؟ أولاً، نحن نعرف أين نقف: مع المرضى. كل ما نقوم به يتم فحصه من خلال عدسة هل سيعود ذلك بالنفع على مجتمع FSHD؟ هل سيسرع في تقديم المزيد من العلاجات لعائلاتنا؟ ثانيًا، لدينا فريق رائع يتمتع بفهم عميق للأمراض النادرة وتطوير الأدوية. نحن نعرف أين نطبق أدواتنا. ثالثاً، نحن نتعاون مع الجميع. لا يهمنا من أين يأتي التمويل أو من يمول ماذا، طالما أنه يخدم مهمتنا. وكما يقول رئيسنا التنفيذي مارك ستون، “نحن نريد فقط المزيد والأفضل لعائلاتنا بشكل أسرع.”

ولكننا نجحنا في الغالب بسببكم. فإلى كل من تطوع وشارك في الاستطلاعات والدراسات ونظم الفروع وجمع التبرعات وحضر اجتماعاتنا وتبرع لنا، إن جهودكم جزء لا يتجزأ وأساسي لنجاح الجمعية. فمن خلال العمل معًا نتمكن من تحريك العالم.

يُرجى التفكير في دعم جهودنا من خلال التبرع لحملتنا لنهاية العام