لا وقت للانتظار
بقلم إيرين ساكسون، جمعية FSHD Society
يواجه المصابون بهذا المرض واقعاً قاسياً: إنه مرض يتطور بلا هوادة ولا توجد علاجات لإبطائه أو إيقافه. هذا الواقع على أعتاب التغيير. فمع وجود علاجات متعددة في التجارب السريرية والمزيد من العلاجات قيد الإعداد، فقد دخلنا حقبة جديدة من الإمكانيات. كما أن جمعية مرض نقص المناعة المكتسبة نفسها هي أيضاً في حقبة جديدة، حيث يتسع نطاقها وتقود الجهود العالمية لتوفير علاجات آمنة وفعالة في السوق بأسرع وقت ممكن.
هذا إن هذا الجهد طموح مثل وضع شخص على سطح القمر، ونحن في وضع يسمح لنا بتحقيق ذلك.
مُسرّع العلاج لدينا هو مبادرة تجمع بين الباحثين والمنظمين وشركات الأدوية والأطباء وشركاء الصناعة والمرضى. نعمل معاً على بناء المعرفة والبنية التحتية والدعم اللازمين للتغلب على التحديات الفريدة التي تواجه تطوير أدوية مرض نقص المناعة المكتسب. هذا هو هدفنا: تحويل الاكتشافات العلمية إلى علاجات تصل إلى من يحتاجونها في أقرب وقت ممكن.
جمعية FSHD مجهزة بشكل فريد لقيادة هذا العمل. على مدار سنوات عديدة، قمنا بتكوين شبكة عالمية من العلماء والأطباء السريريين الذين يكرسون جهودهم لحل مشكلة مرض تجلط الدم مجهودهم. لقد عقدنا شراكات مع المرضى والعائلات لجمع بيانات من العالم الحقيقي، والتأكد من أن العلاجات قيد التطوير تتناول التجارب الحية.
وهذا يعني أن جمعية FSHD هي أكثر من مجرد مشارك في عملية تطوير الأدوية. فنحن المحور المركزي الذي يضمن مساهمة كل جهد في تحقيق الهدف الأكبر المتمثل في تقديم علاجات آمنة وفعالة.
يدفع المسرع العلاجي التقدم إلى الأمام على ثلاث جبهات:
النهوض بالعلوم من خلال التعاون.
بناء البنية التحتية للبحوث السريرية.
ضمان وصول المرضى.
لم يعد تطوير علاجات لمرض FSHD حلماً بعيد المنال. فالتجارب السريرية المتعددة جارية على قدم وساق، كما أن خط العلاج آخذ في النمو. لقد تجاوزنا عتبة مهمة حيث العلم جاهز والمجتمع منظم والجمعية تعمل بثبات في دورها كمحرك رئيسي للتقدم. يضمن المسرع العلاجي لمرض FSHD عدم توقف العلم وعدم انتظار المصابين بهذا المرض لفترة أطول من اللازم.
نُشر هذا المقال في الأصل في مجلة FSHD Advocate، 2025 العدد 2. اقرأ العدد الأخير هنا.
English English 
العربية
Español de México
Français du Canada
简体中文
