Cualquiera puede MOVERSE por la investigación de la FSHD

¿Qué tiene de especial el estudio MOVE? Mucho, si eres un apasionado de la investigación como nosotros o te interesa que los pacientes reciban tratamiento lo antes posible. MOVE es lo que se denomina un estudio “observacional” o de “historia natural” de personas con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) que evalúa cómo cambian los síntomas y las capacidades a lo largo del tiempo. Actualmente está reclutando voluntarios a través de los 12 centros del Red de Investigación de Ensayos Clínicos sobre la FSHD. Es emocionante, MOVE acepta voluntarios de todas las edades, incluidos los niños..

Se han realizado otros estudios de historia natural sobre la FSHD, entonces, ¿por qué necesitamos otro más? En este seminario web, la Dra. Johanna Hamel, neuróloga, y la Dra. Katy Eichinger, fisioterapeuta investigadora, lo explican. Uno de los problemas de los estudios de investigación tradicionales es que se han centrado en hitos importantes, como la necesidad de usar un aparato ortopédico, un andador o una silla de ruedas, que pueden ocurrir solo una vez en muchos años. Algunas personas nunca alcanzarán ninguno de estos hitos. Es posible que un estudio de tres años no capture ninguno.

MOVE plantea la pregunta: ¿hay alguna forma de medir los pequeños cambios en la fuerza muscular durante una consulta médica? El estudio elimina la necesidad de que los pacientes acudan por separado a un laboratorio de investigación. Y al hacer que los médicos u otros profesionales clínicos (como los fisioterapeutas) realicen las pruebas, se crea “una infraestructura para una mejor atención”.”

Involucrar a más personas en la investigación

MOVE resuelve un segundo problema, el de involucrar a las personas en la investigación. En la actualidad, solo un pequeño subgrupo de personas que viven con FSHD participa en la investigación. “Por lo general, se encuentran en una mejor situación económica y tienen mayor movilidad, en comparación con el conjunto de personas que viven con FSHD”, observa Hamel. Algún día, “si existe un medicamento para la FSHD, necesitamos saber que funciona para todas las personas con FSHD, no solo para el pequeño grupo de voluntarios”. Los tratamientos futuros también deben ser monitoreados para garantizar su seguridad y eficacia, añade Hamel, por lo que “es importante preparar la infraestructura” —médicos y fisioterapeutas con experiencia— “para recopilar esta información”.”

Las personas que acuden al médico constituyen un grupo más amplio y diverso que las que se ofrecen como voluntarias para la investigación. “MOVE ampliará nuestro ámbito para incluir a los pacientes de las clínicas. Supera la barrera artificial entre la clínica y la investigación”, explica Hamel. El estudio tiene como objetivo reclutar a 300 voluntarios para finales de este año. Dado que MOVE se basa en clínicas, puede ampliarse fácilmente para recopilar datos más allá de sus tres años iniciales.

MOVE también se pondrá en contacto con pacientes que no puedan acudir a uno de los centros de investigación de ensayos clínicos donde se está llevando a cabo el estudio. Para involucrar a las personas que acuden a médicos comunitarios, MOVE ha añadido un subestudio que utiliza evaluaciones remotas. El subestudio de evaluación remota se está llevando a cabo de forma experimental en la Universidad de Kansas y la Universidad de Rochester, y tiene como objetivo inscribir a 20 voluntarios. “En lugar de que usted venga a nosotros, nosotros iremos a usted enviándole un kit de herramientas a su casa y realizaremos una evaluación remota”, explicó Hamel. “Es una idea estupenda, pero ¿es factible? ¿Funcionará? Eso es lo que estamos evaluando”.”

¿Por qué es importante?

Estudios como MOVE son esenciales para desarrollar medicamentos que mejoren significativamente la vida de las personas con FSHD. También tienen como objetivo descubrir qué factores predicen si una persona alcanzará uno de los hitos de necesitar una ortesis de pie y tobillo (AFO), una ayuda para la movilidad o una silla de ruedas, y cuándo lo hará. Aunque uno pueda no querer escuchar esta información, puede ser mejor saberlo y poder planificarlo que vivir en un estado constante de angustia existencial.

Cómo inscribirse

• Contacto Michaela Walker y hazle saber que estás interesado
• El estudio MOVE se puede realizar durante una visita a la clínica CTRN.
• Si no vive cerca de un CTRN, pregunte si puede inscribirse a través de visitas de telesalud.

¿Qué sucede durante la visita a la clínica?

• Se toma nota de su historial clínico.
• Se recogen muestras de sangre y saliva.
• Se le preguntará sobre los síntomas, la función, el dolor y el ejercicio.
• Su fuerza se evaluará mediante pruebas musculares manuales. Se trata de una prueba práctica en la que el médico empuja y tira de diferentes partes del cuerpo para evaluar la fuerza y ver cómo funcionan los distintos grupos musculares.
• También se le realizarán pruebas de función pulmonar para comprender mejor los músculos que intervienen en la respiración.
• Detalles disponibles en ensayos clínicos.gov.