Noticias del ensayo de Fase 3 de Fulcrum: ¿qué significa para los pacientes?

por June Kinoshita, Directora de Investigación y Participación de Pacientes

El fulcro de anuncio que se proceda con un ensayo clínico de fase 3 de losmapimod es una gran noticia para la comunidad de FSHD. Significa que la FDA ha considerado la datos del ensayo de fase 2b (ReDUX4) y proporcionó orientación sobre el diseño del ensayo de fase 3. A partir de esto, podemos inferir que los datos de la fase 2b proporcionaron una base para determinar qué medidas de resultado utilizar y el número de pacientes que el ensayo de fase 3 necesita para ofrecer un resultado estadísticamente sólido.

Esto es lo que sabemos hasta ahora

• El ensayo clínico se llamará REACH
• Tiene previsto inscribir voluntarios a partir del segundo trimestre de 2022
• Inscribirá a unos 230 adultos con FSHD, de entre 18 y 65 años
• Tanto los pacientes con FSHD tipo 1 como los de tipo 2 serán elegibles
• Será aleatorizado y controlado con placebo, lo que significa que de los 230 voluntarios, la mitad será asignada al azar para recibir el fármaco y la mitad recibirá un placebo
• Será doble ciego, lo que significa que ni los voluntarios ni los investigadores sabrán quién recibe el fármaco en comparación con el placebo
• El ensayo se llevará a cabo en múltiples ubicaciones internacionales
• Los voluntarios tomarán una tableta de 15 mg dos veces al día y serán evaluados durante un período de tratamiento de 48 semanas

El “criterio de valoración principal” del ensayo —la medida que la FDA considerará más importante en su decisión de aprobar el fármaco— se basa en el Espacio de Trabajo Alcanzable (RWS, por sus siglas en inglés). El RWS es un método que utiliza un controlador de juegos inalámbrico Kinect para medir hasta dónde pueden mover los pacientes sus brazos en un espacio tridimensional. (El Dr. Jay Han explica el RWS en este video.Suponemos que el RWS se eligió como variable de valoración principal porque se correlaciona fuertemente con actividades como el autocuidado, el trabajo y las tareas diarias, capacidades que afectan directamente la calidad de vida de los pacientes. Nuestra Informe La Voz del Paciente enfatizó a la FDA cuán importante es para los pacientes conservar estas capacidades.

En el ensayo de Fase 2b, RWS demostró que las personas que recibieron placebo perdieron del 2 al 4 % de la amplitud de movimiento de sus brazos, en comparación con el 1.5 % o menos en las personas que tomaron losmapimod. Algunas personas que tomaron losmapimod no experimentaron cambios o incluso mejoraron. El ensayo de Fase 3 tendrá como objetivo demostrar si esta diferencia en RWS se mantiene en el grupo más grande de pacientes.

El ensayo REACH también medirá la infiltración de grasa muscular (MFI) mediante resonancia magnética, la Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC), la Calidad de Vida en Trastornos Neurológicos de la extremidad superior (Neuro QoL UE) y evaluaciones de la utilización de la atención médica centradas en el paciente. Estos son “criterios de valoración secundarios”, lo que significa que, si bien son importantes, el ensayo no se diseñó en función del número de pacientes para mostrar diferencias estadísticamente significativas en estas medidas.

Lo que aún no sabemos

• Otros criterios de inclusión/exclusión, como el grado de discapacidad
• Ubicación de los centros de estudio
• Fechas en las que los sitios individuales comenzarán a reclutar
• Si las personas que sean excluidas del ensayo de Fase 3 tendrán acceso a losmapimod.

¿Qué se puede hacer para estar “preparado para el juicio”?

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  • Si no has podido hacerte una prueba genética y crees que cumples los requisitos para el ensayo de fase 3, mantente atento a nuestro correo electrónico que anunciará nuestro programa de pruebas genéticas que se lanzará en abril.

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