Actualización sobre la terapia celular de Vita Therapeutics

La empresa cambia su estrategia y planea desarrollar células madre musculares que evadan el sistema inmunológico.

por June Kinoshita, Sociedad FSHD

Esta noticia, recién salida del horno, fue compartida por Vita Therapeutics en la reunión de la sección de Filadelfia el 2 de marzo. La empresa con sede en Baltimore anunció el año pasado que estaba desarrollando líneas de células madre musculares a partir de personas con FSHD. Estas células se tratarían en el laboratorio para corregir el mecanismo genético que causa la FSHD. Las células tratadas se trasplantarían a los pacientes, donde podrían reconstruir músculos sanos. Dado que las células procederían del propio paciente, no provocarían una respuesta inmunitaria al trasplantarlas de nuevo al mismo individuo.

Uno de los principales retos de este enfoque personalizado es que se necesitaría un año completo y $1,2 millones para cultivar suficientes células para tratar a un solo paciente. Ahora Vita tiene una estrategia mejor: diseñar células madre musculares que no provoquen ninguna reacción inmunitaria. El truco consiste en diseñar las células de manera que no expresen en su superficie proteínas específicas que desencadenen un ataque del sistema inmunológico. Esto significa que cualquier persona, no solo las que padecen FSHD, puede donar las células a partir de las cuales se crearían las células madre musculares. Y cualquier persona puede recibir las células terapéuticas. Este enfoque promete poner esta terapia al alcance de muchas más personas con enfermedades que dañan los músculos, al tiempo que reduce el costo.

Vea nuestro video a continuación para obtener más información de los doctores Steve Brooks, MD, vicepresidente senior de asuntos clínicos, y Mahendra Rao, MD PhD, director científico de Vita Therapeutics.