RESTEM anuncia la administración de la primera dosis a un paciente en el estudio de fase 1/2a de Restem-L para la distrofia muscular facioescapulohumeral.

− Primer paciente con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) tratado con células progenitoras modificadas del revestimiento umbilical (UMPC) de Restem-L.

− El estudio de fase 1/2a evaluará la seguridad y la eficacia preliminar de Restem-L en pacientes con FSHD.

− El estudio clínico está financiado por SOLVE FSHD.

MIAMI y VANCOUVER, Columbia Británica, 8 de diciembre de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — RESTEM, una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias celulares de última generación listas para usar diseñadas para modular el sistema inmunológico, ha anunciado hoy el inicio de un estudio de fase 1/2a de Restem-L, la plataforma de células progenitoras modificadas del revestimiento umbilical (UMPC) listas para usar de la empresa, para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). El estudio está financiado por SOLVE FSHD, una organización filantrópica dedicada a acelerar los tratamientos para la FSHD.

“Estamos muy contentos de asociarnos con SOLVE FSHD e iniciar este ensayo clínico de fase 1/2a de Restem-L en pacientes con FSHD. Este ensayo clínico nos permite explorar el potencial de Restem-L más allá de las enfermedades autoinmunes y ampliar nuestro alcance a otras afecciones graves de origen inflamatorio con grandes necesidades médicas no cubiertas, como la FSHD, una enfermedad neuromuscular genética para la que no existen tratamientos aprobados”, afirmó Andrés Isaias, director ejecutivo de RESTEM. “Nuestra colaboración con SOLVE FSHD pone de relieve el creciente interés en Restem-L y subraya aún más el creciente reconocimiento de estas células como una terapia celular inmunomoduladora de próxima generación potencialmente potente, eficaz y segura. Estamos muy agradecidos por esta colaboración y esperamos seguir aprovechando el ya sólido perfil de seguridad y los convincentes resultados demostrados con Restem-L en diferentes indicaciones”.”

“Estamos encantados de asociarnos con RESTEM y de que el primer paciente con FSHD haya recibido la dosis de Restem-L en el ensayo de fase 1/2a, lo que supone un hito importante en nuestros esfuerzos por avanzar en posibles terapias para esta debilitante enfermedad, para la que actualmente no existen tratamientos eficaces disponibles”, comentó Eva Chin, doctora y directora ejecutiva de SOLVE FSHD. “La FSHD es una enfermedad neuromuscular rara que se caracteriza por la infiltración de células inmunitarias y la inflamación de los músculos esqueléticos, lo que finalmente conduce a su degeneración, debilidad progresiva y pérdida de la función facial y de la parte superior del cuerpo y, en última instancia, a la movilidad reducida. Nos impresionó mucho la capacidad de los UMPC de RESTEM para modular factores inflamatorios clave en indicaciones inflamatorias musculares relacionadas, y decidimos financiar este estudio después de revisar numerosas otras tecnologías y plataformas. El inicio de este ensayo nos acerca un poco más a llevar esperanza a los aproximadamente un millón de pacientes que se estima que padecen FSHD en todo el mundo”.”

El estudio de fase 1/2a (NCT07086521) es un estudio cruzado, doble ciego, aleatorizado, con dosis repetidas y controlado con placebo, cuyo objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de las UMPC alogénicas en la gravedad de la enfermedad en pacientes con FSHD. El ensayo, dirigido por el Dr. John Day, de la Universidad de Stanford, tiene como objetivo reclutar a 16 pacientes, aleatorizados 1:1 para recibir Restem-L o placebo durante 6 meses, y luego cruzar para recibir placebo o Restem-L, respectivamente, durante 6 meses adicionales, con una duración del tratamiento de 12 meses y un seguimiento del estudio a los 15 y 21 meses. El criterio de valoración principal del estudio es la seguridad, con resultados secundarios y exploratorios que incluyen marcadores séricos de respuesta inmunitaria/inflamatoria, resultados funcionales comunicados por los pacientes y los médicos, resonancia magnética y biomarcadores de biopsia muscular.

Acerca de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

La FSHD es un trastorno muscular genético caracterizado por una debilidad muscular progresiva que afecta principalmente a la cara, los omóplatos y la parte superior de los brazos. Es una de las formas más comunes de distrofia muscular y suele aparecer en la adolescencia o en la edad adulta temprana, aunque puede variar. Afecta aproximadamente a 1 de cada 8000 personas en todo el mundo y, aunque actualmente no existe cura, los tratamientos disponibles se centran en controlar los síntomas, ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida.

Acerca de RESTEM

RESTEM es una empresa líder en biotecnología en fase clínica dedicada al desarrollo de terapias celulares de última generación listas para su uso en enfermedades autoinmunes, inflamatorias y relacionadas con la edad. Aprovechando sus productos patentados, su amplia experiencia clínica y sus avanzadas capacidades de fabricación, RESTEM está impulsando dos programas potencialmente transformadores: Restem-L, nuestra terapia con células progenitoras del revestimiento del cordón umbilical (UMPC) para enfermedades autoinmunes, y terapias con células asesinas naturales activadas (aNK) dirigidas a la senescencia y los trastornos asociados a la edad. Nuestras terapias están diseñadas para reprogramar el sistema inmunológico en lugar de centrarse únicamente en el control de los síntomas, lo que ofrece a los pacientes con opciones limitadas la posibilidad de abordar los mecanismos subyacentes de la enfermedad. RESTEM tiene su sede en Miami, Florida. Para obtener más información, visite www.restem.com y síguenos en X y LinkedIn.

Acerca de SOLVE FSHD
SOLVE FSHD es una organización filantrópica creada para catalizar la innovación y acelerar la investigación clave en la búsqueda de una cura para la FSHD. Fundada por el renombrado empresario y filántropo canadiense Chip Wilson, ampliamente conocido como el fundador de lululemon y copropietario de Amer Sports, que posee marcas de renombre como Arc’teryx, Salomon y Wilson Sports. Chip ha comprometido $100 millones para poner en marcha la financiación de proyectos que apoyen la misión de la organización de encontrar una cura para la FSHD para 2027. El objetivo de SOLVE FSHD es encontrar una solución que pueda detener la degeneración muscular, aumentar la regeneración y la fuerza muscular, y mejorar la calidad de vida de las personas que viven con FSHD. Para obtener más información, visite  https://solvefshd.com/

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Comunicado de prensa publicado inicialmente en BioEspacio el 12 de diciembre de 2026