Resultados del ensayo clínico de fase 3 HARBOR de Novartis: Una actualización para la comunidad de FSHD

La Sociedad FSHD extiende su apoyo a la comunidad de distrofia miotónica tras el anuncio del ensayo clínico de fase 3 HARBOR de Novartis sobre el del-desirán en la distrofia miotónica no alcanzó su objetivo principal. Un ensayo clínico en fase avanzada trae consigo una esperanza increíble para un nuevo tratamiento potencial, al tiempo que requiere una dedicación y un valor enormes por parte de los participantes del ensayo y sus familias. Tal como lo hemos experimentado en la FSHD, decepciones como esta son profundamente dolorosas para una comunidad que espera tratamientos.

Es importante para nuestra comunidad comprender que del-desiran y del-brax son terapias distintas que actúan sobre diferentes blancos biológicos (el ARN de DMPK en la distrofia miotónica frente al ARN de DUX4 en la FSHD). Como se compartió en su actualización, “Novartis planea reunirse con la FDA sobre los siguientes pasos para el delpacibart braxlosiran (del-brax) en la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) basándose en datos recientes y positivos de biomarcadores de fase I/II”. Esto refleja que dicho programa avanza por su propio camino. Como la Fundación para la Distrofia Miotónica compartió en su declaración, “Cada ensayo clínico nos enseña algo. A veces el camino hacia un tratamiento es directo; con mayor frecuencia, se construye a través de una pieza de conocimiento a la vez”. Este es un sentimiento que conocemos bien por nuestra propia historia en ensayos clínicos. Aunque el del-desirón no cumplió con su criterio de valoración principal, aún hay mucho por aprender a medida que los investigadores examinan el conjunto de datos completo de HARBOR y trabajan para comprender cómo se puede utilizar para guiar los próximos pasos en la búsqueda de terapias eficaces.

Del mismo modo, nuestro trabajo bajo el Proyecto de colaboración de la industria de la FSHD y en colaboración con los patrocinadores de ensayos como Novartis, se centra en aprender de los aportes de la comunidad y de los datos de ensayos anteriores, incluidos los del ensayo de losmapimod de Fulcrum Therapeutics en la FSHD, que no logró alcanzar su criterio de valoración principal. Las voces, las contribuciones y la esperanza de las valientes personas que se ofrecen como voluntarias para participar en ensayos clínicos son más importantes que nunca mientras trabajamos para utilizar estos datos a fin de determinar los mejores caminos a seguir.

Lo más importante es que lo que conecta a la distrofia miotónica y a la FSHD es la fuerza de nuestra determinación. A la comunidad de la distrofia miotónica, sepan que los vemos y estamos con ustedes, así como ustedes han estado con nosotros a través de nuestras propias decepciones. Mantenemos la esperanza en el camino por delante, basados no en un solo resultado sino en el progreso constante y en nuestro compromiso compartido e inquebrantable hacia tratamientos eficaces para nuestras familias.