Avidity’s FORTITUDE-1/2 Trial

Study Overview

Lo básico

¿Quién lleva a cabo el ensayo clínico?
Avidity Biosciences está llevando a cabo el estudio.

¿Cuál es el objetivo del ensayo clínico?
FORTITUDE es un estudio de fase 1/2 de un medicamento llamado del-brax. El objetivo del estudio es:

Comprender cómo del-brax actúa en el cuerpo humano
Evalúa qué tan seguro es del-brax es y cuáles podrían ser los efectos secundarios de tomarlo.
Comprueba si del-brax puede retrasar o detener la progresión de la FSHD

¿Cómo actúa el medicamento?
La FSHD está causada por la expresión del gen DUX4 en los músculos. Del-brax reduce la expresión de DUX4. Del-brax Pertenece a una clase de medicamentos llamados terapias con ARN.

¿Se le dará a algunas personas un placebo en lugar del medicamento?
Sí. Este es un estudio controlado con placebo. Algunos pacientes recibirán un placebo y no el medicamento.

¿Sabré si estoy recibiendo el medicamento o el placebo?
No, no lo sabrá. Este es un estudio doble ciego. Ni los pacientes ni el equipo del estudio sabrán quién recibe el medicamento y quién recibe el placebo.

¿Cómo se administrará el medicamento?
Del-brax y el placebo se administrará mediante una infusión intravenosa (IV). Esto significa que el medicamento se administra a través de una aguja en una vena sanguínea, normalmente en el brazo. Cada infusión puede durar entre 1 y 4 horas. Recibirá 8 infusiones a lo largo de 1 año.

¿Cuánto tiempo dura el ensayo clínico?
Los pacientes tomarán el medicamento (o placebo) durante aproximadamente un año y luego realizarán un seguimiento durante siete semanas. En ese momento, tendrá la opción de participar en una extensión abierta. Si lo hace no Si participa en la extensión, deberá realizar un seguimiento adicional de tres meses.

Please see “What to Expect if You Enroll” for more information about the extension.

Requisitos de elegibilidad

¿Cuáles son los criterios para participar en el ensayo clínico?
Debes:

tener FSHD1 o FSHD2
tener entre 16 y 70 años
ser capaz de caminar 10 metros (con o sin dispositivos de asistencia)
tienes debilidad tanto en la parte superior como en la inferior del cuerpo
poder someterse a una resonancia magnética.

El equipo del estudio evaluará:

debilidad muscular tanto en la parte superior como en la inferior del cuerpo
área muscular que puede someterse a una biopsia

No podrás participar si:

Tienen ciertas afecciones médicas, como un IMC >35 kg/m².², trastornos hemorrágicos u otras afecciones cutáneas o musculares.
Está embarazada o planea quedar embarazada.
Hay otros factores que pueden excluirlo. Puede consultar más criterios de exclusión en ensayos clínicos.gov.

¿Necesito hacerme una prueba genética para participar? Si es así, ¿me la proporcionarán?
Sí, debe realizarse una prueba genética. Si no la tiene, el estudio se la proporcionará.

¿Cómo determinará el equipo del estudio si puedo participar en él?
El primer paso suele ser una llamada telefónica previa para hablar sobre los criterios de elegibilidad. Un coordinador del centro del estudio le llamará. Después de esta llamada inicial, es posible que el coordinador le pida que complete algunos pasos previos adicionales. Si usted cumple los requisitos, el coordinador programará una visita en persona para la selección.

Su visita de selección se llevará a cabo en un centro de estudio. En esta visita, obtendrá más información sobre el estudio y dará su consentimiento para continuar. A continuación, el equipo del estudio realizará todas las pruebas necesarias para determinar si puede participar en el estudio. Esto podría llevar varias horas, o es posible que necesite varias visitas. Una vez que se obtengan todos los resultados de las pruebas, el equipo del estudio le informará si puede participar en el estudio. Este proceso de selección puede tardar hasta 6 semanas.

Qué esperar si se inscribe

¿Qué actividades se me pedirá que realice?

Proporcionar muestras de sangre y orina.
Proporcione dos muestras de biopsia muscular. Para ello, se utiliza una aguja para extraer un pequeño fragmento de músculo, aproximadamente del tamaño de un grano de arroz largo. El procedimiento se realiza con anestesia local.
Someterse a resonancias magnéticas de cuerpo completo.
Realice una serie de pruebas para evaluar su fuerza y función muscular.
Responda cuestionarios sobre los síntomas relacionados con la FSHD y cómo se siente.
Utilice métodos anticonceptivos altamente eficaces. Si tiene la capacidad de quedar embarazada, se realizará pruebas de embarazo periódicas para confirmar que no lo está.

¿Cuántas visitas de estudio hay? ¿Son presenciales o virtuales?
Se le pedirá que asista a unas 15 visitas de estudio. Algunas de ellas podrán realizarse de forma virtual.

¿Tendré que pasar la noche en el hospital para alguna visita?
Es posible que a algunos pacientes se les pida que pasen la noche en el centro. Otros pueden tener que regresar al centro del estudio 24 horas después de la infusión para realizar un seguimiento.

¿Se ofrecerá el medicamento a los pacientes una vez finalizado el ensayo clínico?
Sí, tal vez. Después de aproximadamente un año de tratamiento y siete semanas de seguimiento, es posible que pueda participar en una extensión abierta. Se trata de un periodo adicional en el que todos los pacientes reciben el medicamento, incluso aquellos que anteriormente recibían placebo. El equipo del estudio le informará si esta es una opción para usted. Usted puede decidir si desea participar en la extensión abierta.

Costos y pagos

¿Tendré que pagar algún gasto médico? ¿Se le cobrará a mi seguro?
No, todos los gastos corren a cargo de Avidity Biosciences.

¿Me reembolsarán los gastos de viaje?
Sí. Avidity se encargará de organizar y pagar los pasajes aéreos, el alojamiento y el transporte terrestre para usted y un cuidador. También se le pueden reembolsar los gastos razonables relacionados con el estudio, como comidas y estacionamiento.

¿Quién paga el ensayo clínico?
Avidity Biosciences está financiando el estudio.

Cómo registrarse

¿Cuántos voluntarios se necesitan?
El estudio necesita 84 pacientes. Sin embargo, se necesitan muchos más voluntarios, ya que no todos los que se ofrezcan serán aptos y podrán participar.

¿Dónde se encuentran los centros de estudio que están llevando a cabo el ensayo clínico?
El estudio se lleva a cabo en múltiples ubicaciones de Estados Unidos, así como en un centro de Canadá y dos del Reino Unido. Para encontrar centros específicos, visite ensayos clínicos.gov y vaya a “Contactos y ubicaciones”. Es posible que se abran más ubicaciones a medida que avance el estudio.

¿Cómo puedo contactar con mi centro de estudio para obtener más información e inscribirme?
Para encontrar sitios específicos, visite ensayos clínicos.gov y haz clic en el triángulo para abrir una lista de ubicaciones actuales.

Si su centro de estudio aparece como “Reclutando”, es posible que haya un correo electrónico y/o un número de teléfono para ponerse en contacto. A veces también hay información de contacto para los centros que “Aún no están reclutando”. Debe enviar un correo electrónico y llamar a estos contactos para informarles de que está interesado en el estudio FORTITUDE. Si puede y está dispuesto a desplazarse a varios centros diferentes, debe ponerse en contacto con cada uno de ellos individualmente.

¿Qué sucederá después de que me comunique con el centro de estudio?
Puede tardar varias semanas o meses en recibir una respuesta, así que tenga paciencia. Es posible que los centros aún estén preparándose para el estudio y que todavía no puedan ponerse en contacto con nadie. A veces, los centros están sobrecargados con más pacientes interesados de los que pueden inscribir en el estudio. Asegúrese de proporcionar su correo electrónico y número de teléfono para que a los coordinadores les resulte más fácil ponerse en contacto con usted. También debe seguir consultando mensualmente, ya que esto ayuda al equipo del estudio a saber que está comprometido con completar el ensayo clínico.