Roche’s MANOEUVRE Trial (ended in March 2026)

Study Overview

Lo básico

¿Quién lleva a cabo el ensayo clínico?
Hoffman La-Roche (también conocida como Roche o Roche Genentech) está llevando a cabo el estudio.

¿Cuál es el objetivo del ensayo clínico?
MANOEUVRE es un estudio de fase II de un medicamento llamado RO7204239 (también denominado GYM329). El objetivo del estudio es:

Comprueba si el RO7204239 puede ayudar al crecimiento muscular.
Evalúa la seguridad del RO7204239 y cuáles podrían ser los efectos secundarios de tomarlo.

¿Cómo actúa el medicamento?
La FSHD provoca la muerte de las células musculares. El RO7204239 bloquea una proteína de los músculos llamada miostatina. La miostatina controla el crecimiento muscular. Por lo tanto, bloquear la miostatina puede ayudar al crecimiento muscular. El RO7204239 pertenece a una clase de medicamentos llamados terapias con anticuerpos.

¿Se le dará a algunas personas un placebo en lugar del medicamento?
Sí. Este es un estudio controlado con placebo. Algunos pacientes recibirán un placebo y no el medicamento.

¿Sabré si estoy recibiendo el medicamento o el placebo?
No, no lo sabrá. Este es un estudio doble ciego. Ni los pacientes ni el equipo del estudio sabrán quién recibe el medicamento y quién recibe el placebo.

¿Cómo se administrará el medicamento?
El RO7204239 y el placebo se administrarán mediante una inyección subcutánea en el abdomen con una aguja pequeña. Recibirá una inyección cada 4 semanas durante 1 año.

¿Cuánto tiempo dura el ensayo clínico?
Los pacientes completarán un periodo previo al tratamiento de 4 semanas para recopilar datos de movimiento con un dispositivo portátil. A continuación, los pacientes tomarán el medicamento (o placebo) durante 1 año. En ese momento, tendrá la opción de participar en una extensión del tratamiento activo. Si lo hace no Si participa en la extensión, su participación en el estudio durará aproximadamente 13 meses.

Please see “What to Expect if You Enroll” for more information about the extension.

Requisitos de elegibilidad

¿Cuáles son los criterios para participar en el ensayo clínico?
Debes:

tener FSHD1 o FSHD2
Realizar una prueba genética que confirme su FSHD.
tener entre 18 y 65 años
ser capaz de caminar sin ayuda
poder someterse a una resonancia magnética (RM)
Aceptar no cambiar sus rutinas de ejercicio durante el estudio.

El equipo del estudio evaluará:

la gravedad de su FSHD, utilizando la Escala de Gravedad Clínica de Ricci.

¿Qué criterios me excluirían del ensayo clínico?
No podrás participar si:

Tiene ciertas afecciones médicas, como enfermedades cardiovasculares o antecedentes de cáncer.
Tomar ciertos medicamentos, como creatina, hormonas de crecimiento o esteroides.
Está embarazada o planea quedar embarazada.
Hay otros factores que pueden excluirlo. Puede consultar más criterios de exclusión enensayos clínicos.gov.

¿Necesito hacerme una prueba genética para participar? Si es así, ¿me la proporcionarán?
Sí, debe realizarse una prueba genética. Si no la tiene, el equipo del estudio puede ayudarle a conseguirla. Sin embargo, el estudio no pagará su prueba genética.

Le recomendamos que consulte con su médico para iniciar el proceso de realización de una prueba genética antes de intentar participar en este ensayo clínico. Las pruebas genéticas pueden tardar varias semanas en completarse. Por este motivo, es probable que el equipo del estudio dé prioridad a los pacientes que ya se hayan sometido a la prueba o que ya hayan iniciado el proceso. Más información sobre las pruebas genéticas.

¿Cómo determinará el equipo del estudio si puedo participar en él?
El primer paso suele ser una llamada telefónica previa para hablar sobre los criterios de elegibilidad. Un coordinador del centro del estudio le llamará. Después de esta llamada inicial, es posible que el coordinador le pida que complete algunos pasos previos adicionales. Si usted cumple los requisitos, el coordinador programará una visita en persona para la selección.

Su visita de selección se llevará a cabo en un centro de estudio. En esta visita, obtendrá más información sobre el estudio y dará su consentimiento para continuar. A continuación, el equipo del estudio realizará todas las pruebas necesarias para determinar si puede participar en el estudio. Esto podría llevar varias horas, o es posible que necesite varias visitas. Una vez que se obtengan todos los resultados de las pruebas, el equipo del estudio le informará si puede participar en el estudio. Este proceso de selección puede tardar hasta 4 semanas.

Qué esperar si se inscribe

¿Qué actividades se me pedirá que realice?

Proporcionar muestras de sangre.
Someterse a resonancias magnéticas.
Realice una serie de pruebas para evaluar su fuerza y función muscular.
Responda cuestionarios sobre los síntomas relacionados con la FSHD y cómo se siente.
Lleve un dispositivo digital durante periodos de 4 semanas para medir el movimiento.

¿Cuántas visitas de estudio hay? ¿Son presenciales o virtuales?
Asistirá a una visita de estudio cada 4 semanas para recibir su medicamento. También asistirá a visitas de estudio más largas cada 6 meses. En ocasiones, estas visitas más largas pueden dividirse en varias visitas más cortas a lo largo de un par de días. Esto dependerá del centro de estudio y de sus preferencias.

¿Tendré que pasar la noche en el hospital para alguna visita?
No es necesario pasar la noche fuera de casa para participar en el estudio. Sin embargo, si viaja desde muy lejos o prefiere dividir una visita larga en varias visitas más cortas, puede decidir pasar la noche en un hotel cercano al lugar donde se realiza el estudio. Debe hablar con el equipo del estudio sobre sus necesidades de viaje.

¿Se ofrecerá el medicamento a los pacientes una vez finalizado el ensayo clínico?
Sí. Después de 4 semanas de pretratamiento y 52 semanas de tratamiento, tendrá la opción de participar en una extensión del tratamiento activo. Se trata de un periodo adicional en el que todos los pacientes reciben el medicamento, incluso si anteriormente estaban tomando el placebo. Usted puede decidir si desea participar en la extensión del tratamiento activo.

Costos y pagos

¿Tendré que pagar algún gasto médico? ¿Se le cobrará a mi seguro?
No, todos los gastos corren a cargo de Hoffman La-Roche.

¿Me reembolsarán los gastos de viaje?
Sí, se le reembolsarán los gastos de viaje necesarios para asistir a las visitas del estudio. Sin embargo, esto dependerá de la normativa local. Debe hablar con su equipo del estudio sobre sus necesidades de viaje. Roche se compromete a ayudar a los pacientes con los gastos de viaje.

¿Quién paga el ensayo clínico?
Hoffman La-Roche está financiando el estudio.

Cómo registrarse

¿Cuántos voluntarios se necesitan?
El estudio necesita 48 pacientes. Sin embargo, se necesitan muchos más voluntarios, ya que no todos los que se ofrezcan serán aptos y podrán participar.

¿Dónde se encuentran los centros de estudio que están llevando a cabo el ensayo clínico?
El estudio se lleva a cabo en varios lugares de Dinamarca, Italia, Reino Unido y Estados Unidos. Para encontrar los sitios específicos, visite el Sitio web de Roche para pacientes oensayos clínicos.gov y haga clic en el triángulo para abrir una lista de ubicaciones. Es posible que se añadan más ubicaciones a medida que avance el estudio.

¿Cómo puedo contactar con mi centro de estudio para obtener más información e inscribirme?
Para encontrar sitios específicos, visite el Sitio web de Roche para pacientes o ensayos clínicos.gov y haz clic en el triángulo para abrir una lista de ubicaciones actuales.

Si su centro de estudio aparece como “Reclutando”, debería haber un correo electrónico y/o un número de teléfono para contactar. A veces también hay información de contacto para los centros que “Aún no están reclutando”. Debe enviar un correo electrónico y llamar a estos contactos para informarles de que está interesado en el estudio MANOEUVRE. Si puede y está dispuesto a desplazarse a varios centros diferentes, debe ponerse en contacto con cada uno de ellos individualmente.

¿Qué sucederá después de que me comunique con el centro de estudio?
Puede tardar varias semanas o meses en recibir una respuesta, así que tenga paciencia. Es posible que los centros aún estén preparándose para el estudio y que todavía no puedan ponerse en contacto con nadie. A veces, los centros están sobrecargados con más pacientes interesados de los que pueden inscribir en el estudio. Asegúrese de proporcionar su correo electrónico y número de teléfono para que a los coordinadores les resulte más fácil ponerse en contacto con usted. También debe seguir consultando mensualmente, ya que esto ayuda al equipo del estudio a saber que está comprometido con completar el ensayo clínico.