Desarrollo de fármacos

Aumenta el número de tratamientos en desarrollo para la FSHD

Cada vez más empresas y laboratorios de investigación están trabajando en tratamientos para las primeras etapas de la FSHD. Estos esfuerzos forman parte de lo que se conoce como el proceso de desarrollo de fármacos, es decir, el proceso de búsqueda y prueba de nuevos medicamentos.

Tipos de medicamentos en desarrollo

Muchos de los medicamentos en desarrollo para la FSHD están diseñados para bloquear un gen llamado DUX4, que se cree que es la causa principal de FSHD tipos 1 y 2.

Otros medicamentos se enfocan en ayudar al cuerpo de diferentes maneras, tales como:

  • Calmar el sistema inmunológico
  • Ayudando a los músculos a crecer y sanar

La mayoría de los medicamentos se clasifican en uno de estos tres tipos principales:

  • Moléculas pequeñas Son compuestos químicos diminutos fabricados en un laboratorio. Debido a su pequeño tamaño, a menudo se pueden tomar en forma de pastilla y viajar por el cuerpo hasta llegar a las células donde se necesitan.
  • Productos biológicos Están hechos de células vivas o materiales naturales como proteínas o ADN. Por lo general, son mucho más grandes y complejos que las moléculas pequeñas y, a menudo, se administran mediante inyección o vía intravenosa.
  • Terapia génica tiene como objetivo corregir o controlar una enfermedad cambiando el funcionamiento de los genes de una persona. Esto se puede lograr añadiendo un gen sano, desactivando un gen defectuoso o cambiando la forma en que se expresa un gen. Las terapias génicas también se administran por vía intravenosa.

También se están investigando otros posibles tratamientos, como suplementos o fisioterapia, pero no se muestran aquí como parte del proceso de desarrollo de medicamentos.

 

¿Qué es un medicamento reutilizado?

Algunos tratamientos se crearon inicialmente para otras enfermedades. Si uno de estos medicamentos reutilizados resulta prometedor para la FSHD, a menudo puede pasar rápidamente a la fase de ensayos clínicos. Esto puede ahorrar tiempo y dinero, ya que el medicamento ya ha sido probado en cuanto a su seguridad.

¿Quiénes son las empresas biotecnológicas y farmacéuticas anónimas?

Algunas empresas que trabajan en medicamentos para la FSHD optan por mantenerse en privado o “en modo sigiloso” por motivos comerciales. La Sociedad FSHD está en contacto con muchos de estos grupos y ayuda a apoyar sus primeras investigaciones.

Cuando se hagan públicas, compartiremos las novedades, así que asegúrate de:

Cómo funciona el desarrollo de medicamentos

El proceso de desarrollo de medicamentos comienza con la búsqueda de un “objetivo”: algo en el cuerpo que causa la enfermedad y que puede modificarse mediante un tratamiento. A continuación, los científicos buscan compuestos (posibles medicamentos) que puedan afectar a ese objetivo. Las primeras pruebas suelen realizarse en un laboratorio, a menudo en un tubo de ensayo.

Los compuestos que funcionan mejor se seleccionan como fármacos “principales”, y los científicos trabajan para mejorarlos aún más; este paso se denomina optimización del compuesto principal. A continuación, el compuesto principal se prueba en animales para comprobar si es seguro y si podría funcionar; esta fase se denomina fase preclínica.

Si los resultados son buenos, la empresa puede solicitar a la FDA permiso para probar el medicamento en personas. Esto se denomina solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND, por sus siglas en inglés). Si se aprueba, el medicamento pasa por varias fases de ensayos clínicos en seres humanos. Si supera todas las pruebas, la empresa puede solicitar a la FDA la autorización para vender el medicamento mediante la presentación de una solicitud de nuevo medicamento (NDA, por sus siglas en inglés).

Obtenga más información sobre el proceso de desarrollo de medicamentos con este video de la FDA.

¿Le interesa obtener más información sobre los ensayos clínicos para la FSHD? Consulte nuestra Centro de formación sobre ensayos clínicos.