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Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une entreprise biopharmaceutique axée sur le développement de nouveaux produits pour les maladies rares et ultra-rares, et l'Université Saint Louis (SLU) Centre pour la santé et la médecine mondiales, ont annoncé avoir conclu un accord de trois ans pour collaborer au développement de thérapies à petites molécules pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD).
L'équipe de la SLU est dirigée par Fran Sverdrup, Ph.D., dont le laboratoire a bénéficié d'une subvention de la FSH Society (“BET Proteins as Therapeutic Targets in FSHD”, attribuée à hauteur de $51 425 dans le cadre du cycle de février 2014).
Sverdrup a décidé d'aller sur le terrain lorsque sa fille a été diagnostiquée avec une FSHD infantile (voir FSH Watch Hiver 2012“ En combinant les capacités de développement de médicaments de notre Centre avec l'expertise d'Ultragenyx dans les maladies rares, cette collaboration pourrait augmenter les chances et accélérer le processus de mise à disposition d'un traitement efficace pour les patients atteints de FSHD ”, a déclaré Pete Ruminski, directeur exécutif du Centre pour la santé et la médecine mondiales de l'université SLU. “ Le fait que la fille de l'un de nos propres scientifiques soit atteinte de FSHD constitue une source de motivation et de passion supplémentaire pour les efforts de notre équipe afin de trouver un traitement pour elle et pour tous ceux qui sont atteints de cette maladie. ”
Dans le cadre de l'accord avec Ultragenyx, l'équipe de Sverdrup identifiera et mènera des recherches précliniques sur de petites molécules pour le traitement potentiel de la FSHD. Ultragenyx, basée à Novato, en Californie, dispose d'une option exclusive pour une licence exclusive sur la propriété intellectuelle existante et future découlant de la collaboration.
En savoir plus : Via Nasdaq : Ultragenyx et le Center for World Health and Medicine de l'Université Saint Louis annoncent une collaboration de recherche pour faire progresser le traitement de la dystrophie musculaire
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Les fibres musculaires et leurs mouvements sont un signe vital de la vie. Les muscles reçoivent des signaux d'un nerf qui reçoit lui-même des signaux provenant des profondeurs (l'esprit). Pour un traitement efficace, nous avons besoin d'une molécule qui assure la protection de tout cet appareil neuromusculaire. Des molécules d'importance médicinale telles que la curcumine, les withanolides et l'acide boswellique pourraient intéresser les chercheurs dans leur quête d'un traitement efficace et abordable de la FSHD.
Ma fille est atteinte de FSH et son fils l'est de manière beaucoup plus sévère. Je prie chaque jour pour qu'un remède arrive bientôt. Elle a été diagnostiquée à l'âge de 8 ans et son fils juste après sa naissance. Merci à ceux qui travaillent si dur pour trouver un remède.
Merci infiniment à tous. C'est tellement important pour moi et ma famille. 🙁