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Français du CanadaFrançais du Canadapar Jim Albert, Eldersburg, MD
Le réseau de recherche sur les essais cliniques de la FSHD (CTRN) recrute actuellement jusqu'à 160 patients atteints de FSHD dans les sept sites du CTRN pour participer à une étude appelée ReSOLVE afin d'aider à normaliser un ensemble d'outils et de mesures pour les futurs essais cliniques de médicaments contre la FSHD. Les récentes avancées génétiques dans la compréhension de la FSHD ont permis d'identifier des approches possibles pour de futures thérapies médicamenteuses. Il est important que nous disposions d'outils appropriés pour nous aider à mesurer des éléments tels que la force, la fonction et la qualité de vie, qui peuvent nous aider à comprendre si un médicament est efficace.
L'étude vise à valider une nouvelle échelle d'évaluation fonctionnelle spécifique à la FSHD, composée d'activités telles que la marche, le lever d'une chaise, la force des mains, ainsi qu'une nouvelle technique de mesure de la composition musculaire appelée myographie par impédance électrique (MIE). La MIE est une méthode rapide et indolore de mesure de la composition musculaire qui peut être réalisée en clinique. Un petit appareil de mesure est placé sur le muscle cible et une mesure est enregistrée dans les cinq secondes à l'aide d'un petit courant électrique. L'étude mesure huit muscles bilatéralement pour un total de 16 muscles mesurés. Les cibles comprennent trois muscles du bras, trois de la jambe, un du dos et un de l'estomac.
L'interaction avec un kinésithérapeute constitue la plus grande partie de cette étude. Le thérapeute teste la capacité du patient à marcher pendant six minutes, une courte marche en partant de la position debout ou assise, la capacité à monter quelques marches, l'équilibre ainsi que les activités quotidiennes telles que mettre un manteau et ramasser un crayon sur le sol. Des tests musculaires manuels notés par le thérapeute sont effectués, ainsi que des tests de force musculaire plus objectifs à l'aide d'un myomètre et d'un ordinateur.
Le patient est assis devant une caméra tridimensionnelle et effectue une série de mouvements de balayage du bras afin de tester l'amplitude de mouvement des extrémités supérieures.
L'étude mesure également la masse corporelle maigre au moyen d'un scanner DEXA (Dual Energy X-ray Absorptiometry). Une série de questionnaires est remplie, qui pose des questions allant de l'évaluation des capacités fonctionnelles du patient à la manière dont la FSHD affecte la vie du patient. Des échantillons de sang sont prélevés pour des tests génétiques et pour être conservés en vue de recherches futures.
Les lieux de l'étude comprennent les sept sites du CTRN :
L'étude comprend cinq visites sur une période de 18 mois et nécessite un niveau substantiel de participation de la part de la communauté des patients atteints de FSHD afin d'atteindre l'objectif de 160 participants. Selon Kathryn Wagner, MD PhD, directrice du Center for Genetic Muscle Disorders au Kennedy Krieger Institute de Baltimore, MD, “la compréhension de l'histoire naturelle de la FSHD est un aspect crucial de la préparation aux essais cliniques. Nous sommes très reconnaissants aux personnes qui nous ont aidés à atteindre cet objectif.”
Si vous habitez près de l'une de ces localités ou si vous êtes prêt à vous déplacer et que vous répondez aux critères de l'étude, vous pouvez envisager de participer. Veuillez consulter le site https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03458832?cond=fshd&rank=2 pour obtenir une description de l'étude et les coordonnées d'un site près de chez vous.
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J'habite dans la vallée de l'Hudson, à environ 4-5 heures du site de Rochester. Je suis prêt à me déplacer.
C'est formidable, Steven ! L'étude permet de couvrir au moins une partie des frais de voyage.
Voici les coordonnées de l'étude sur la préparation aux essais cliniques à Rochester, dans l'État de New York.
Contact : Leann Lewis 585-275-7680 leann_lewis@urmc.rochester.edu
J'aimerais beaucoup faire ce genre de choses, mais je vis au Royaume-Uni ?
Je serais prêt à participer à cette étude si la société était intéressée par la prise en charge de mes frais de déplacement.
Veuillez consulter le site clinicaltrials.gov et contacter le site de l'étude où vous seriez volontaire pour vous renseigner sur la prise en charge des frais de déplacement.
Michael,
Il semble que vous soyez près de Philadelphie, qui n'est qu'à environ 2 heures de route de Baltimore (Kennedy Krieger Instutue... KKI). Je suis à environ une heure du KKI et je suis remboursé pour mes frais de déplacement et de repas et je crois qu'il y a une allocation séparée par visite... quelque chose comme $50. Ces remboursements proviennent des fonds de l'étude. Je ne peux pas dire comment fonctionne le remboursement pour les participants qui voyagent plus loin d'un site d'étude, mais vous êtes dans une situation relativement similaire à la mienne, en supposant que vous fassiez l'aller-retour le même jour. Bien que la première visite soit une session de deux jours, le deuxième jour étant plutôt court. Ensuite, les visites suivantes durent une journée et comportent environ 6 heures de tests et de mesures. Vous pouvez donc demander comment se déroule la première visite, car vous n'êtes peut-être pas très enthousiaste à l'idée de parcourir une telle distance deux jours d'affilée. Pour moi, à une heure de route, ce n'était pas un problème.
Comme June l'a dit, contactez un site d'étude... pour vous probablement KKI... et Geni vous contactera pour passer un entretien téléphonique afin de vérifier que vous remplissez les conditions requises pour participer à l'étude.
Nous vivons à Long Island NY. Y a-t-il des sites qui travaillent avec vous ? Le site de l'hôpital St Charles, à Port Jeff ?
Malheureusement, à l'heure actuelle, il n'y a que les 7 sites du CTRN. Certaines personnes se déplacent pour participer à une étude.
Tout cela est très intéressant. Cependant, moi et six membres de ma famille immédiate touchés par la maladie vivons tous dans la merveilleuse Australie. Je suivrai avec intérêt vos progrès. Bonne chance et bravo à tous ceux qui sont concernés. Barbara Anderson
Je suis prêt à participer. Kansas City est une bonne option.
Bonjour, je m'appelle Danica Filipovic et on m'a diagnostiqué une FSH en 2000, à l'âge de 22 ans. Je vis au Canada, mais je suis prête à voyager n'importe où. L'État de Washington serait ma première option, mais je suis prête à envisager n'importe quel autre endroit.
L'Université de Washington à Seattle est un site pour cette étude !
Bonjour, je m'appelle charle arnold, j'habite à K.Y. et j'ai un fshd depuis environ 13 ans.
L'étude comprend la marche et la montée des escaliers. Je ne peux pas marcher très loin et je dois utiliser un déambulateur. J'utilise un fauteuil électrique la plupart du temps. Serais-je utile pour votre étude ?