La FDA accorde une désignation accélérée au Losmapimod

CAMBRIDGE, Massachusetts, 12 mai 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq : FULC), une société biopharmaceutique au stade clinique dont l'objectif est d'améliorer la vie des patients atteints de maladies rares génétiquement définies, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé le statut de médicament d'urgence à son produit. Titre accéléré au losmapimod pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD).

“Il n'existe aucune thérapie approuvée pour traiter les patients atteints de FSHD, et le losmapimod est actuellement le seul médicament en développement clinique pour cette maladie grave et débilitante”, déclare Judith Dunn, PhD, présidente de la recherche et du développement de Fulcrum. “Nous sommes heureux que la FDA ait accordé la désignation Fast Track, ce qui, selon nous, démontre le potentiel du losmapimod à répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour les personnes vivant avec la FSHD”.”

La désignation Fast Track a pour but de faciliter le développement et d'accélérer l'examen des médicaments qui traitent des maladies graves, afin qu'un produit approuvé puisse être rapidement mis sur le marché. Elle permet à l'entreprise d'avoir des interactions plus fréquentes avec la FDA tout au long du processus de développement du médicament et de bénéficier d'un examen prioritaire et d'une approbation accélérée dans certains cas, ainsi que d'un examen continu.

Fulcrum est en bonne voie pour présenter les données complètes de ReDUX4, une étude de phase 2b randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le losmapimod chez des patients atteints de FSHD, lors du congrès international virtuel de recherche sur la FSHD qui se tiendra les 24 et 25 juin 2021. Les données incluront le critère d'évaluation principal, la réduction par rapport à la ligne de base de l'expression génique induite par DUX4, ainsi qu'une analyse de sensibilité pré-spécifiée évaluant les biopsies avec le plus haut niveau d'expression génique induite par DUX4 avant le traitement. D'autres données seront communiquées, notamment des critères secondaires évaluant la progression de la maladie par IRM des muscles squelettiques, des critères exploratoires évaluant les mesures de la fonction musculaire et les résultats rapportés par les patients.

Le losmapimod a déjà reçu la désignation de médicament orphelin pour la FSHD.

A propos du Losmapimod

Le losmapimod est un inhibiteur sélectif de la protéine kinase activée par les mitogènes (MAPK) p38α/β. Fulcrum Therapeutics a obtenu une licence exclusive de GSK suite à la découverte par Fulcrum du rôle des inhibiteurs de p38α/β dans la réduction de l'expression du gène DUX4 et à un examen approfondi des composés connus. En utilisant son moteur de produit interne, Fulcrum a découvert que l'inhibition de p38α/β réduisait l'expression du gène DUX4 dans les cellules musculaires dérivées de patients atteints de FSHD. Bien que le losmapimod n'ait jamais été exploré auparavant dans les dystrophies musculaires, il a été évalué chez plus de 3 600 sujets dans des essais cliniques portant sur la FSHD et de multiples autres indications, y compris dans plusieurs essais de phase 2 et un essai de phase 3. Aucun signal de sécurité n'a été attribué au losmapimod dans ces essais. Fulcrum mène actuellement des essais de phase 2 sur la sécurité, la tolérance et l'efficacité du losmapimod pour traiter la cause profonde de la FSHD.

À propos de Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics est une société biopharmaceutique en phase clinique dont l'objectif est d'améliorer la vie des patients atteints de maladies rares génétiquement définies dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le moteur de production exclusif de Fulcrum identifie des cibles médicamenteuses qui peuvent moduler l'expression des gènes afin de traiter la cause première connue de la mauvaise expression des gènes. La société a fait passer le losmapimod en phase 2 de développement clinique pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Fulcrum a également fait passer FTX-6058, une petite molécule conçue pour augmenter l'expression de l'hémoglobine fœtale pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie, en phase 1 de développement clinique.

Veuillez consulter le site www.fulcrumtx.com.