Tout le monde peut BOUGER pour la recherche sur la FSHD

Pourquoi l'étude MOVE est-elle si intéressante ? Beaucoup de choses, si vous êtes des passionnés de recherche comme nous ou si vous vous souciez de mettre les traitements à la disposition des patients plus rapidement. MOVE est ce que l'on appelle une étude “d'observation” ou “d'histoire naturelle” des personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD), qui évalue l'évolution des symptômes et des capacités sur une période donnée. L'étude recrute actuellement des volontaires dans les 12 centres de l'Institut de recherche sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. Réseau de recherche sur les essais cliniques de la FSHD. Très intéressant, MOVE accepte des bénévoles de tous âges, y compris des enfants.

Il y a eu d'autres études sur l'histoire naturelle de la FSHD, alors pourquoi en avons-nous besoin d'une autre ? Dans ce webinaire, la neurologue Johanna Hamel, MD, et la kinésithérapeute Katy Eichinger, PhD, l'expliquent. L'un des problèmes des études de recherche traditionnelles est qu'elles se sont concentrées sur des étapes importantes telles que le besoin d'un appareil orthopédique, d'un déambulateur ou d'un fauteuil roulant, qui peuvent ne se produire qu'une fois en plusieurs années. Certaines personnes n'atteindront jamais l'une de ces étapes. Une étude sur trois ans pourrait ne pas en tenir compte.

MOVE pose la question suivante : existe-t-il un moyen de mesurer les changements mineurs de la force musculaire au cours d'un rendez-vous médical ? L'étude élimine la nécessité pour les patients de se rendre séparément dans un laboratoire de recherche. De plus, en confiant les tests à des médecins ou à d'autres cliniciens (comme un kinésithérapeute), elle crée “une infrastructure pour de meilleurs soins”.”

Faire participer davantage de personnes à la recherche

MOVE résout un deuxième problème, celui de l'implication des personnes dans la recherche. À l'heure actuelle, seul un petit sous-ensemble de personnes vivant avec la FSHD participe à la recherche. “Ces personnes sont généralement plus aisées financièrement et plus mobiles que l'ensemble des personnes vivant avec la FSHD”, fait remarquer M. Hamel. Un jour, “s'il y a un médicament pour la FSHD, nous devons savoir qu'il fonctionne pour toutes les personnes atteintes de la FSHD, et pas seulement pour le petit groupe de volontaires”. Les futurs traitements devront également faire l'objet d'un suivi en termes d'innocuité et d'efficacité, ajoute Hamel, et il est donc important de préparer l'infrastructure - médecins et kinésithérapeutes expérimentés - pour collecter ces informations.“

Les personnes qui vont chez le médecin constituent un groupe plus large et plus diversifié que celles qui se portent volontaires pour la recherche. “MOVE élargira notre bulle aux patients des cliniques. Il permet de surmonter la barrière artificielle entre la clinique et la recherche”, explique le professeur Hamel. L'étude vise à recruter 300 volontaires d'ici la fin de l'année. Comme MOVE est une étude clinique, elle peut facilement être étendue pour recueillir des données au-delà des trois premières années.

MOVE s'adressera également aux patients qui ne sont pas en mesure de se rendre dans l'un des centres de recherche clinique où l'étude est menée. Pour impliquer les personnes qui consultent des médecins de ville, MOVE a ajouté une sous-étude qui utilise des évaluations à distance. Cette sous-étude est pilotée à l'Université du Kansas et à l'Université de Rochester et vise à recruter 20 volontaires. “Au lieu de vous déplacer jusqu'à nous, nous nous déplacerons jusqu'à vous en envoyant une trousse à outils à votre domicile et nous ferons une évaluation à distance”, a déclaré M. Hamel. “C'est une excellente idée, mais est-ce faisable ? Cela fonctionnera-t-il ? C'est ce que nous évaluons.”

Pourquoi est-ce important ?

Des études comme MOVE sont essentielles pour développer des médicaments qui améliorent de manière significative la vie des personnes atteintes de FSHD. Elles visent également à découvrir les facteurs qui permettent de prédire si et quand une personne aura besoin d'une AFO, d'une aide à la mobilité ou d'un fauteuil roulant. Bien que l'on ne veuille pas entendre cette information, il est préférable de la connaître et de pouvoir la planifier plutôt que de vivre dans un état constant d'angoisse existentielle.

Comment s'inscrire

• Contact Michaela Walker et faites-lui savoir que vous êtes intéressé
• L'étude MOVE peut être réalisée lors d'une visite à la clinique CTRN
• Si vous ne vivez pas à proximité d'un CTRN, demandez si vous pouvez vous inscrire par le biais de visites de télésanté.

Déroulement de la visite à la clinique

• Vos antécédents cliniques sont notés
• Prélèvement de sang et de salive
• On vous posera des questions sur les symptômes, la fonction, la douleur et l'exercice.
• Votre force sera évaluée au moyen d'un test musculaire manuel. Il s'agit d'un exercice pratique au cours duquel le clinicien pousse et tire différentes parties du corps pour évaluer la force et voir comment les différents groupes musculaires fonctionnent.
• Vous passerez également des tests de fonction pulmonaire pour mieux comprendre les muscles impliqués dans la respiration.
• Les détails sont disponibles à l'adresse suivante clinicaltrials.gov.