Kate Therapeutics poursuit un traitement contre la FSHD

Le MyoAAV de l'entreprise promet un moyen moins toxique d'administrer des thérapies géniques

par June Kinoshita, directrice principale de la recherche et de l'éducation

Kate Therapeutics, Inc. (KateTx), une entreprise biopharmaceutique basée à San Diego, a annoncé le 8 juin qu'elle était “ sortie de l'ombre grâce à un financement de série A de $51 millions de dollars ” pour alimenter son programme de développement de nouvelles thérapies ciblant le tissu musculaire et cardiaque. Parmi les maladies que KateTx prévoit de traiter figurent la FSHD et la dystrophie myotonique de type 1.

Les efforts visant à administrer des thérapies géniques dans les cellules reposent généralement sur le virus adéno-associé (AAV) pour acheminer des molécules thérapeutiques à l'intérieur des cellules. L'AAV est habituellement inoffensif, mais pour traiter un patient humain, la molécule thérapeutique devrait être administrée en quantités si gigantesques que la quantité d'AAV nécessaire peut endommager le foie ou même tuer un patient. Cela a entravé les efforts visant à développer des thérapies géniques pour des maladies musculaires telles que la FSHD, mais il y a quelques années, le Dr Sharif Tabebordbar et ses collègues du Broad Institute du MIT et de Harvard ont trouvé une solution ingénieuse à ce problème. La surface de la particule AAV est recouverte de “ capsides ”, des protéines qui reconnaissent des types spécifiques de cellules, permettant au virus de cibler ces cellules. Tabebordbar et ses collègues ont trouvé un moyen efficace de concevoir des variants d'AAV, appelés MyoAAV, qui produisent des capsides ayant une affinité pour les cellules musculaires par rapport aux autres tissus. Vous pouvez en savoir plus à ce sujet dans notre article de blog de 2021 :  La FSHD de son père a inspiré une découverte majeure à un scientifique

Tabebordbar a ensuite contribué à cofonder KateTx, où il occupe désormais le poste de directeur scientifique. Notre équipe de la FSHD Society est en contact régulier avec KateTx depuis 2021, enthousiasmée par le potentiel d'application de la plateforme de l'entreprise à la FSHD. Nous ignorons si notre plaidoyer discret et nos encouragements ont aidé, mais c'est une excellente nouvelle qu'une autre entreprise de pointe se soit jointe au combat !

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