Mark Stone, directeur général, adresse un message à nos familles

Publié le 12 septembre 20249/12/24

Une note à nos familles

Ce matin, Fulcrum a publié les premiers résultats de son étude de phase 3 sur le Losmapimod. Les résultats n'ont montré aucune différence entre le groupe placebo et le groupe ingrédient actif. Fulcrum suspend donc le développement du Losmapimod.

Cette nouvelle est décourageante et, en tant que communauté, nous aurons besoin de temps pour l'assimiler. Mais nous nous tournerons également vers l'espoir et la promesse de traitements à l'horizon. Avidity Biosciences, Dyne Therapeutics, Arrowhead Pharmaceuticals, Roche, miRecule et d'autres entreprises travaillent activement à la mise au point de thérapies pour la FSHD.

À titre personnel, permettez-moi d'exprimer ma gratitude aux centaines de personnes qui ont participé aux essais du Fulcrum. Vous êtes des pionniers qui ont tracé la voie que d'autres suivront et les futurs essais bénéficieront de votre participation. Je tiens également à remercier Fulcrum. Je leur suis reconnaissant pour leurs années d'engagement à améliorer la vie des patients atteints de la FSHD.

À nos familles vivant avec la FSHD, vous êtes les personnes les plus courageuses et les plus résistantes que je connaisse. Bien que cette nouvelle nous fasse réfléchir, elle ne nous empêchera pas d'aller de l'avant pour atteindre nos objectifs collectifs : des traitements et un remède pour la FSHD.

-Mark Stone, directeur général de la FSHD Society

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5 réponses à “A note to our families from CEO Mark Stone”

Suzanne Webstet dit :

septembre 12, 2024 à 2:22 pm

Je suis effondrée. Pas pour moi, car il n'y a rien d'autre qu'un miracle pour moi et mes frères et sœurs. Ce sont mes neveux, aujourd'hui âgés de plus de 30 ans, qui auraient besoin d'une intervention plus tôt que plus tard. Quand allons-nous passer à la vitesse supérieure ? Quand commencerons-nous à sortir un peu plus des sentiers battus ? A-t-on déjà envisagé la transplantation de tissus musculaires sains ? Où cela pourrait-il nous mener ? Suis-je si loin de mon objectif qu'il n'est même pas techniquement réalisable ? Je me souviens de l'histoire d'une petite fille dont le visage a été défiguré à la suite d'une attaque de chien. Pays européen, je crois.
V dit :

septembre 12, 2024 à 2:43 pm

Si ça ne marche pas, ça ne marche pas. Nous pouvons l'accepter. Ce qui est totalement inacceptable, c'est le temps qu'il a fallu pour le découvrir. Cela aurait dû être un processus de 2 ou 3 ans, et non de 10 ans comme cela a été le cas.
Raghu dit :

septembre 12, 2024 à 9:46 pm

Est-ce que cela a réussi ? Merci de nous répondre, allons-nous recevoir un traitement ou non ? Le Losmopimod est-il un succès ?
Anonymous dit :

septembre 12, 2024 à 11:28 pm

C'était le seul médicament issu des essais cliniques de la FSHD qui avait atteint la phase 3 et c'est ainsi que cela s'est produit. C'est non seulement déchirant mais aussi très frustrant car nous espérions que le traitement serait lancé dans moins de 3 ans, alors qu'avec les autres médicaments en cours de développement, il nous faudra peut-être attendre au moins 3 à 7 ans, voire une décennie.
Jennifer Egert dit :

septembre 16, 2024 à 6:34 am

J'espère que quelqu'un de la Fshd Society pourra communiquer avec les responsables de fulcrum. En tant que participants à l'étude, nous n'avons reçu aucune communication directe de la part de la société. Il n'y a eu aucun effort pour contacter les participants afin de nous informer des prochaines étapes, aucune ligne d'assistance téléphonique pour poser des questions sur ce qu'il faut faire de nos médicaments, sur les prochains rendez-vous. C'est tellement pénible, irrespectueux et contraire à l'éthique. Je n'ai aucune idée de ce qu'il faut faire pour essayer de rectifier la situation. Peut-être que quelqu'un de l'association peut parler au directeur général ou aux représentants des patients. Ils ne fournissent pas d'adresse électronique pour les contacter directement. J'espère également que des discussions pourront avoir lieu avec d'autres sociétés pharmaceutiques afin que ce genre de situation ne se reproduise pas. Ceux d'entre nous qui ont participé à l'étude en tant que sujets ont donné beaucoup de temps et d'efforts, ont voyagé partout, ont assisté à des heures de tests et d'IRM. Le manque d'attention à l'égard des patients, des personnes que les médicaments sont censés aider et sans lesquelles il n'y aurait pas d'études de recherche, est incroyable, irrespectueux et contraire à l'éthique.