RESTEM annonce le premier patient traité dans le cadre de l'étude de phase 1/2a de Restem-L dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale

- Premier patient atteint de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) ayant reçu des cellules progénitrices modifiées de la muqueuse ombilicale (UMPC) Restem-L

- L'étude de phase 1/2a évaluera la sécurité et l'efficacité préliminaire de Restem-L chez les patients atteints de FSHD.

- L'étude clinique est financée par SOLVE FSHD

MIAMI et VANCOUVER, Colombie-Britannique, 08 déc. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - RESTEM, une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des thérapies cellulaires de nouvelle génération conçues pour moduler le système immunitaire, a annoncé aujourd'hui le début d'une étude de phase 1/2a de Restem-L, la plateforme de cellules progénitrices modifiées de la paroi ombilicale (UMPCs) de la société, pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). L'étude est financée par SOLVE FSHD, une organisation philanthropique qui se consacre à l'accélération des traitements de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale.

“Nous sommes ravis de nous associer à SOLVE FSHD et de lancer cet essai clinique de phase 1/2a de Restem-L chez des patients atteints de FSHD. Cet essai clinique nous permet d'explorer le potentiel de Restem-L au-delà des maladies auto-immunes et d'étendre notre champ d'action à d'autres maladies inflammatoires graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, comme la FSHD, une maladie génétique neuromusculaire pour laquelle il n'existe aucune thérapie approuvée”, a déclaré Andres Isaias, Directeur Général de RESTEM. “Notre collaboration avec SOLVE FSHD souligne l'intérêt croissant pour Restem-L, et met en évidence la reconnaissance croissante de ces cellules en tant que thérapie cellulaire immuno-modulatrice de nouvelle génération, potentiellement puissante, efficace et sûre. Nous sommes reconnaissants de cette collaboration et nous sommes impatients de continuer à développer le profil de sécurité déjà solide et les résultats convaincants démontrés avec Restem-L dans différentes indications.”

“Nous sommes ravis de nous associer à RESTEM et d'avoir le premier patient atteint de FSHD traité avec Restem-L dans l'essai de phase 1/2a, ce qui marque une étape importante dans nos efforts pour faire progresser les thérapies potentielles pour cette maladie débilitante, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement efficace”, a commenté Eva Chin, Ph.D., directrice exécutive de SOLVE FSHD. “La FSHD est une maladie neuromusculaire rare qui se caractérise par une infiltration de cellules immunitaires et une inflammation des muscles squelettiques, ce qui entraîne leur dégénérescence, une faiblesse progressive et une perte des fonctions faciales et du haut du corps et, finalement, une mobilité réduite. Nous avons été très impressionnés par la capacité des UMPC de RESTEM à moduler les facteurs inflammatoires clés dans les indications d'inflammation musculaire, et avons choisi de financer cette étude après avoir passé en revue de nombreuses autres technologies et plateformes. Le lancement de cet essai nous rapproche d'un espoir pour le million de patients souffrant de FSHD dans le monde”.”

L'étude de phase 1/2a (NCT07086521) est une étude croisée en double aveugle, randomisée, à doses répétées, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire des UMPC allogéniques sur la gravité de la maladie chez les patients atteints de FSHD. L'étude, dirigée par John Day, M.D., Ph.D. à l'Université de Stanford, vise à recruter 16 patients, randomisés 1:1 pour recevoir soit Restem-L soit un placebo pendant 6 mois, puis croisés pour recevoir soit un placebo soit Restem-L, respectivement pour 6 mois supplémentaires, avec une durée de traitement de 12 mois et un suivi de l'étude à 15 et 21 mois. Le critère d'évaluation principal de l'étude est la sécurité, les résultats secondaires et exploratoires incluant les marqueurs sériques de la réponse immunitaire/inflammatoire, les résultats fonctionnels rapportés par les patients et les cliniciens, les biomarqueurs de l'IRM et de la biopsie musculaire.

A propos de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)

La FSHD est une maladie musculaire génétique caractérisée par une faiblesse musculaire progressive, affectant principalement le visage, les omoplates et la partie supérieure des bras. Il s'agit de l'une des formes les plus courantes de dystrophie musculaire, qui commence généralement à l'adolescence ou au début de l'âge adulte, bien que cela puisse varier. Elle touche environ 1 personne sur 8000 dans le monde. Bien qu'il n'existe actuellement aucun traitement curatif, les traitements disponibles se concentrent sur la gestion des symptômes, le ralentissement de la progression de la maladie et l'amélioration de la qualité de vie.

À propos de RESTEM

RESTEM est une société de biotechnologie de premier plan en phase clinique qui se concentre sur le développement de thérapies cellulaires de nouvelle génération pour les maladies auto-immunes, inflammatoires et liées à l'âge. En s'appuyant sur des produits propriétaires, une expertise clinique approfondie et des capacités de fabrication avancées, RESTEM fait progresser deux programmes potentiellement transformateurs, Restem-L, notre thérapie à base de cellules progénitrices du cordon ombilical (UMPCs) pour les maladies auto-immunes, et les thérapies à base de cellules tueuses naturelles activées (aNK) ciblant la sénescence et les troubles associés à l'âge. Nos thérapies sont conçues pour reprogrammer le système immunitaire plutôt que de se concentrer uniquement sur la gestion des symptômes, offrant ainsi aux patients dont les options sont limitées la possibilité de s'attaquer aux mécanismes sous-jacents de la maladie. Le siège de RESTEM est situé à Miami, en Floride. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.restem.com et suivez-nous sur X et LinkedIn.

À propos de SOLVE FSHD
SOLVE FSHD est une organisation philanthropique à risque créée pour catalyser l'innovation et accélérer la recherche clé en vue de trouver un remède à la FSHD. Elle a été créée par le célèbre entrepreneur et philanthrope canadien Chip Wilson, largement connu comme le fondateur de Lululemon et copropriétaire d'Amer Sports, qui détient des marques renommées telles que Arc'teryx, Salomon et Wilson Sports. Chip s'est engagé à verser $100 millions d'euros pour lancer le financement de projets qui soutiennent la mission de l'organisation, à savoir trouver un remède à la FSHD d'ici à 2027. L'objectif de SOLVE FSHD est de trouver une solution pour stopper la dégénérescence musculaire, augmenter la régénération et la force des muscles et améliorer la qualité de vie des personnes vivant avec la FSHD. Pour plus d'informations, visitez le site  https://solvefshd.com/

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Contact investisseurs

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daniel@lifesciadvisors.com

Contact presse

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ncabatuan@restem.com

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Communiqué de presse initialement publié sur BioSpace le 12 décembre 2026