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Français du CanadaFrançais du Canada12 janvier 2026, Publié à l'origine sur Business Wire
Points clés :
Scholar Rock (NASDAQ : SRRK), une entreprise biopharmaceutique mondiale dédiée à l'amélioration spectaculaire de la vie des enfants et des adultes atteints d'atrophie musculaire spinale (AMS) et d'autres maladies neuromusculaires rares, graves et invalidantes en appliquant sa plateforme de pointe en biologie de la myostatine pour faire progresser la santé musculosquelettique, a fait le point aujourd'hui sur ses activités et a mis en avant ses priorités stratégiques pour 2026.
“ Nous pensons que 2026 sera une année de transformation pour Scholar Rock. Nous agissons avec urgence et bénéficions d'une forte dynamique dans le cadre de nos programmes sur les maladies neuromusculaires rares et graves, alors que nous bâtissons nos fondations pour devenir la prochaine grande entreprise biotechnologique mondiale ”, a déclaré David L. Hallal, président-directeur général de Scholar Rock. “ Notre objectif primordial reste de mettre l'apitegromab à la disposition des enfants et des adultes atteints d'ams aussi rapidement que possible, et nous avons pleinement confiance dans les mesures que nous prenons pour soutenir une nouvelle soumission de BLA et un lancement commercial aux États-Unis, après approbation, cette année. ”
Scholar Rock se concentre sur trois priorités stratégiques essentielles en 2026 pour créer de la valeur durable à long terme et maximiser le potentiel de sa plateforme innovante anti-myostatine au service des patients :
Scholar Rock reste déterminé à proposer le plus rapidement possible aux patients l'apitégromab, le premier et unique candidat-médicament au monde ciblant les muscles pour améliorer la fonction motrice chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA).
Dans le cadre de la stratégie à long terme de Scholar Rock, l'entreprise développe l'apitegromab pour les patients atteints d'AMS âgés de moins de deux ans et pour d'autres maladies neuromusculaires rares, graves et invalidantes.
En tant que première et unique entreprise à avoir mené à bien une étude de Phase 3 avec un inhibiteur de la myostatine, Scholar Rock élabore un solide portefeuille de candidats-médicaments anti-myostatine afin de venir en aide aux patients en s'attaquant à un large éventail de maladies neuromusculaires rares, graves et invalidantes.
Au 31 décembre 2025, Scholar Rock disposait d'environ $365 millions de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et de titres négociables. Cette trésorerie devrait permettre de financer ses activités jusqu'en 2027.
La direction de Scholar Rock discutera de ces mises à jour lors d'une présentation d'entreprise à la 44e conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare le lundi 12 janvier 2026 à 7h30 PST (10h30 EST). Une webdiffusion en direct de la présentation sera accessible en visitant la section Investisseurs et médias du site Web de Scholar Rock à l'adresse http://investors.scholarrock.com. Une rediffusion archivée de la webdiffusion sera disponible sur le site Web de la société pendant environ 90 jours suivant la présentation.
Scholar Rock est une entreprise biopharmaceutique au stade clinique avancé, axée sur le développement et la commercialisation de l'apitegromab pour les enfants et les adultes atteints d'atrophie musculaire spinale (AMS) et d'autres maladies neuromusculaires rares, graves et invalidantes. En tant que leader mondial de la biologie de la myostatine, un domaine axé sur les protéines qui régulent la masse musculaire, l'entreprise biopharmaceutique tire son nom de la ressemblance visuelle entre un rocher de savant (scholar rock) et les structures protéiques. Notre engagement à ouvrir la voie à des approches thérapeutiques fondamentalement différentes est alimenté par la large application d'une plateforme exclusive, qui a développé de nouveaux anticorps monoclonaux pour moduler les facteurs de croissance protéiques avec une sélectivité extraordinaire. Scholar Rock s'efforce chaque jour de créer de nouvelles possibilités pour les patients grâce à son programme anti-myostatine altamente novateur, incluant des opportunités dans d'autres maladies neuromusculaires rares. Pour en savoir plus, consultez ScholarRock.com et suivez @ScholarRock sur X et sur LinkedIn.
Scholar Rock® est une marque déposée de Scholar Rock, Inc.
Les investisseurs et autres parties doivent noter que nous communiquons avec nos investisseurs et le public par le biais de notre site Web d'entreprise www.scholarrock.com, y compris, mais sans s'y limiter, les communications d'entreprise, les présentations aux investisseurs et les FAQ, les documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, les communiqués de presse, les transcriptions de conférences téléphoniques publiques et de webinaires, ainsi que sur X (anciennement connu sous le nom de Twitter) et LinkedIn. Les informations que nous publions sur notre site Web ou sur X (anciennement connu sous le nom de Twitter) ou LinkedIn pourraient être considérées comme des informations importantes. Par conséquent, nous encourageons les investisseurs, les médias et les autres parties intéressées à examiner régulièrement les informations que nous y publions. Le contenu de notre site Web ou de nos réseaux sociaux ne sera pas réputé incorporé par référence dans un document déposé en vertu du Securities Act de 1933, tel que modifié.
Le présent communiqué de presse contient des “ déclarations prospectives ” au sens de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s’y limiter, des déclarations concernant les attentes, les projets et les perspectives futurs de Scholar Rock, notamment, sans s’y limiter, les attentes de Scholar Rock concernant sa croissance, sa stratégie, les progrès et le calendrier de ses essais cliniques sur l’apitegromab et le SRK-439 ainsi que de ses programmes précliniques, le choix des indications et le calendrier de développement, y compris le calendrier des éventuelles demandes d’autorisation et des autorisations attendues, le potentiel thérapeutique, les bénéfices cliniques et la sécurité de tout produit candidat, sa capacité à répondre aux observations formulées dans la lettre de réponse complète, l’autonomie financière de la société jusqu’en 2027, les prévisions concernant le calendrier de lancement commercial aux États-Unis et en Europe, les prévisions concernant une nouvelle usine de conditionnement et la réalisation d’étapes importantes, la capacité de tout produit candidat à donner des résultats chez l’homme conformes aux données antérieures issues d’essais non cliniques, précliniques ou cliniques, ainsi que le potentiel de ses produits candidats et de sa plateforme propriétaire. L’utilisation de termes tels que “ peut ”, “ pourrait ”, “ sera ”, “ devrait ”, “ s’attend à ”, “ prévoit ”, “ anticipe ”, “ croit ”, “ estime ”, “ projeter ”, “ avoir l’intention ”, “ futur ”, “ potentiel ” ou “ continuer ”, ainsi que d’autres expressions similaires, vise à identifier ces déclarations prospectives. Toutes ces déclarations prospectives reposent sur les attentes actuelles de la direction concernant des événements futurs et sont soumises à un certain nombre de risques et d’incertitudes susceptibles d’entraîner des résultats réels sensiblement et défavorablement différents de ceux énoncés ou sous-entendus dans ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, sans s’y limiter, la question de savoir si les données précliniques et cliniques, y compris les résultats de l’essai de phase 3 SAPPHIRE, seront suffisantes pour justifier une autorisation réglementaire, si les données précliniques et cliniques, y compris les résultats de l’essai clinique de phase 2 ou de phase 3 de l’apitegromab, ou les données précliniques concernant le SRK-439, ne soient pas prédictives des données issues d’essais cliniques futurs ou en cours portant sur les mêmes candidats-médicaments, qu’elles puissent être en contradiction avec celles-ci ou qu’elles s’avèrent plus favorables que ces dernières ; la question de savoir si la FDA acceptera les mesures correctives mises en œuvre au site de conditionnement de Novo Nordisk à Bloomington, dans l’Indiana, en réponse aux observations de la FDA, si Scholar Rock sera en mesure de présenter à nouveau sa demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) dans les délais impartis et si la BLA mise à jour sera suffisante pour justifier l’autorisation réglementaire, la capacité de Scholar Rock à gérer ses dépenses ou à fournir le soutien financier, les ressources et l’expertise nécessaires pour identifier et développer des produits candidats dans les délais prévus ; les informations fournies ou les décisions prises par les autorités réglementaires ; la concurrence de tiers développant des produits destinés à des utilisations similaires ; la capacité de Scholar Rock à obtenir, conserver et protéger sa propriété intellectuelle ; et la dépendance de Scholar Rock vis-à-vis de tiers pour le développement et la fabrication de produits candidats, y compris, sans s’y limiter, pour la réalisation d’essais cliniques, ainsi que les risques décrits plus en détail dans la section intitulée “ Facteurs de risque ” du rapport trimestriel de Scholar Rock sur le formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2025, ainsi que les analyses des risques potentiels, des incertitudes et d’autres facteurs importants figurant dans les documents déposés ultérieurement par Scholar Rock auprès de la Securities and Exchange Commission. Toute déclaration prospective reflète uniquement les opinions de Scholar Rock à la date d’aujourd’hui et ne doit pas être considérée comme représentative de ses opinions à une date ultérieure. Toutes les informations contenues dans le présent communiqué de presse sont valables à la date de publication, et Scholar Rock n’assume aucune obligation de mettre à jour ces informations, sauf si la loi l’exige.
1 Trésorerie, équivalents de trésorerie et valeurs mobilières estimés et non audités au 31 décembre 2025.
Voir la version originale sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20260112295221/en/
Contacts de Scholar Rock
Investisseurs
Laura Ekas, Ph.D.
ir@scholarrock.com
917-439-0374
Média
Molly MacLeod, Ph.D.
media@scholarrock.com
802-579-5995
Scholar Rock, Inc.
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