Arrowhead’s ARO-DUX4 Trial

Les bases

Qui mène l'essai clinique ?
Arrowhead Pharmaceuticals is conducting the study.

Quel est l'objectif de l'essai clinique ?
This is a Phase 1/2a study of a medicine called ARO-DUX4. The purpose of the study is to:

• Understand how ARO-DUX4 acts in the human body
• Evaluate how safe ARO-DUX4 is and what the side effects of taking it might be

Comment le médicament agit-il ?
FSHD is caused by expression of the DUX4 gene in muscles. ARO-DUX4 reduces the expression of DUX4. It belongs to a class of medicines called RNA therapeutics.

Certaines personnes recevront-elles un placebo au lieu du médicament ?

Oui, il s'agit d'une étude contrôlée par placebo. Certains patients recevront un placebo et non le médicament.

Saurai-je si je reçois le médicament ou le placebo ?
Non, vous ne le saurez pas. Il s'agit d'une étude en double aveugle. Les patients et l'équipe de l'étude ne sauront pas qui reçoit le médicament et qui reçoit le placebo.

Comment le médicament sera-t-il administré ?
ARO-DUX4 and the placebo will be given as an intravenous (IV) infusion. This means the medicine is given through a needle in a blood vein, usually in your arm. Each infusion could take 1 to 4 hours. In Part 1 of the study, participants will receive a single dose of ARO-DUX4 or placebo. In Part 2 of the study, participants will receive 2 or 4 doses of ARO-DUX4 or placebo.

Quelle est la durée de l'essai clinique ? 
In Part 1, participants will be monitored for adverse events for 90 days. In Part 2, participants will be monitored for adverse events for 360 days.

Please see “Will the medicine be offered to patients once the clinical trial is over?” for more information about the extension study.

Éligibilité

Quels sont les critères d'inclusion dans l'essai clinique ? 
Vous devez :

• be between 18 and 70 years old
• be genetically confirmed FSHD1 based on screening evaluation or source verifiable medical record
• have clinical severity score between 3 and 8 (scale, 0 to 10)
• have an eligible lower extremity muscle for biopsy as determined from MRI by a central reader
• a 12-lead electrocardiogram (ECG) at screening with no abnormalities that may compromise participant’s safety in the study

L'équipe de l'étude évaluera votre état de santé :

• une faiblesse musculaire dans le haut et le bas du corps
• an area of muscle that can undergo a biopsy.

Quels sont les critères qui m'excluraient de l'essai clinique ? 

Vous ne pourrez pas participer si vous.. :

• Were diagnosed with infantile FSHD
• Have certain medical conditions, such as obesity, bleeding disorders, or other skin or muscle conditions
• sont enceintes ou prévoient de l'être
• D'autres facteurs peuvent vous exclure. Vous pouvez consulter d'autres critères d'exclusion sur clinicaltrials.gov.

Dois-je subir un test génétique pour être inclus ? Dans l'affirmative, ce test sera-t-il fourni ?
Yes, you must have a genetic test. If you don’t have one, the study will be able to provide the test at no cost to you.

Comment l'équipe de l'étude déterminera-t-elle si je peux participer à l'étude ? 
La première étape consiste généralement en un appel téléphonique de présélection pour discuter des critères d'éligibilité. Un coordinateur de votre site d'étude vous appellera. Après ce premier appel, il se peut que votre coordinateur vous demande d'effectuer d'autres étapes de présélection. Si vous correspondez aux critères, votre coordinateur organisera une visite de sélection en personne.

Votre visite de sélection aura lieu sur un site de l'étude. Lors de cette visite, vous en apprendrez plus sur l'étude et vous donnerez votre consentement pour la poursuite de l'étude. Ensuite, l'équipe de l'étude effectuera tous les tests nécessaires pour déterminer si vous pouvez participer à l'étude. Cela peut prendre plusieurs heures, ou vous pouvez avoir besoin de plusieurs visites. Une fois que tous les résultats de vos tests seront connus, l'équipe de l'étude vous dira si vous pouvez participer à l'étude. Ce processus de sélection peut durer jusqu'à 6 semaines.

Ce à quoi vous pouvez vous attendre si vous vous inscrivez

Quelles sont les activités qui me seront demandées ? 

• Fournir des échantillons de sang et d'urine
• Fournir 2 échantillons de biopsie musculaire. Il s'agit de prélever à l'aide d'une aiguille un petit morceau de muscle, de la taille d'un morceau de riz à grains longs. La procédure se fait sous anesthésie locale
• Passer des examens IRM du corps entier
• Effectuer une série de tests pour évaluer la force et la fonction musculaires.
• Répondre à des questionnaires sur les symptômes liés à la FSHD et sur la façon dont vous vous sentez.
• Utilisez une méthode de contraception très efficace. Si vous avez la capacité de tomber enceinte, vous ferez régulièrement des tests de grossesse pour confirmer que vous n'êtes pas enceinte.

Combien de visites sont prévues dans le cadre de l'étude ? Sont-elles en personne ou virtuelles ?
You will be asked to attend ~20 study visits. Some of these can be done virtually.

Devrai-je passer la nuit sur place lors des visites ?
Certains patients peuvent être invités à passer la nuit sur place. D'autres devront revenir sur le site de l'étude 24 heures après leur perfusion pour un suivi.

Coûts et paiements

Devrai-je payer les frais médicaux ? Mon assurance sera-t-elle facturée ? 
No, all costs are paid for by Arrowhead Pharmaceuticals.

Les frais de voyage me seront-ils remboursés ?
Yes. Arrowhead Pharmaceuticals will arrange and pay for airfare, lodging, and ground transportation for you and one caregiver. You may also be reimbursed for reasonable expenses related to the study, such as meals and parking.

Qui finance l'essai clinique ?
Arrowhead Pharmaceuticals is paying for the study.

Comment s'inscrire

Combien de volontaires sont nécessaires ? 
The study seeks 52 volunteers with FSHD who meet the eligibility criteria.

Où se trouvent les sites d'étude qui mènent l'essai clinique ? 
The study will be conducted in New Zealand, Australia, and Thailand. Additional global sites are being considered. Please check ClinicalTrials.gov for additional sites in the future.

Comment puis-je contacter mon site d'étude pour en savoir plus et m'inscrire ?
To find specific site contact information, visit clinicaltrials.gov.

If your study site is marked as “Recruiting,” there should be an email and/or phone number listed for contact. Sometimes there is also contact information listed for sites that are “Not Yet Recruiting.” You should email and call these contacts and let them know that you are interested in the ARO-DUX4 study. If you are able and willing to travel to multiple different sites, you should contact each site individually.

Que se passera-t-il une fois que j'aurai contacté mon site d'étude ? 
Il peut s'écouler plusieurs semaines, voire plusieurs mois, avant d'obtenir une réponse. Il se peut que les sites soient encore en train de se préparer pour l'étude et qu'ils ne soient pas encore en mesure de contacter qui que ce soit. Parfois, les sites sont surchargés de patients intéressés qu'ils ne peuvent pas inscrire à l'étude. Veillez à indiquer votre adresse électronique et votre numéro de téléphone afin que les coordinateurs puissent vous contacter plus facilement. Vous devez également prendre des nouvelles tous les mois - cela permet à l'équipe de l'étude de savoir que vous êtes déterminé à mener à bien l'essai clinique.