Avidity’s FORTITUDE-1/2 Trial

Study Overview

Les bases

Qui mène l'essai clinique ?
L'étude est menée par Avidity Biosciences.

Quel est l'objectif de l'essai clinique ?
FORTITUDE est une étude de phase 1/2 portant sur un médicament appelé del-brax. L'objectif de l'étude est de :

Comprendre comment del-brax agit dans le corps humain
Évaluer le degré de sécurité del-brax et quels peuvent être les effets secondaires de sa prise
Vérifier si del-brax peut ralentir ou arrêter la progression de la FSHD

Comment le médicament agit-il ?
La FSHD est causée par l'expression du gène DUX4 dans les muscles. Del-brax réduit l'expression de DUX4. Del-brax appartient à une classe de médicaments appelés ARN thérapeutiques.

Certaines personnes recevront-elles un placebo au lieu du médicament ?
Oui, il s'agit d'une étude contrôlée par placebo. Certains patients recevront un placebo et non le médicament.

Saurai-je si je reçois le médicament ou le placebo ?
Non, vous ne le saurez pas. Il s'agit d'une étude en double aveugle. Les patients et l'équipe de l'étude ne sauront pas qui reçoit le médicament et qui reçoit le placebo.

Comment le médicament sera-t-il administré ?
Del-brax et le placebo seront administrés par perfusion intraveineuse (IV). Cela signifie que le médicament est administré au moyen d'une aiguille placée dans une veine sanguine, généralement dans le bras. Chaque perfusion peut durer de 1 à 4 heures. Vous recevrez 8 perfusions sur une période d'un an.

Quelle est la durée de l'essai clinique ?
Les patients prendront le médicament (ou le placebo) pendant environ 1 an, puis seront suivis pendant 7 semaines. À ce moment-là, vous aurez la possibilité de participer à une extension ouverte. Si vous participez à cette prolongation, vous aurez la possibilité de prendre part à une prolongation ouverte. pas participer à l'extension, vous ferez un suivi supplémentaire de 3 mois.

Please see “What to Expect if You Enroll” for more information about the extension.

Éligibilité

Quels sont les critères d'inclusion dans l'essai clinique ?
Vous devez :

sont atteints de FSHD1 ou FSHD2
être âgé de 16 à 70 ans
être capable de marcher 10 mètres (avec ou sans dispositif d'assistance)
vous avez des faiblesses dans le haut et le bas du corps
être en mesure de subir une IRM.

L'équipe de l'étude évaluera votre état de santé :

une faiblesse musculaire dans le haut et le bas du corps
une zone de muscle qui peut subir une biopsie

Vous ne pourrez pas participer si vous.. :

Avoir certaines conditions médicales, telles qu'un IMC >35kg/m², des troubles de la coagulation ou d'autres affections cutanées ou musculaires
sont enceintes ou prévoient de l'être
D'autres facteurs peuvent vous exclure. Vous pouvez consulter d'autres critères d'exclusion sur clinicaltrials.gov.

Dois-je subir un test génétique pour être inclus ? Dans l'affirmative, ce test sera-t-il fourni ?
Oui, vous devez subir un test génétique. Si vous n'en avez pas, l'étude pourra vous le fournir.

Comment l'équipe de l'étude déterminera-t-elle si je peux participer à l'étude ?
La première étape consiste généralement en un appel téléphonique de présélection pour discuter des critères d'éligibilité. Un coordinateur de votre site d'étude vous appellera. Après ce premier appel, il se peut que votre coordinateur vous demande d'effectuer d'autres étapes de présélection. Si vous correspondez aux critères, votre coordinateur organisera une visite de sélection en personne.

Votre visite de sélection aura lieu sur un site de l'étude. Lors de cette visite, vous en apprendrez plus sur l'étude et vous donnerez votre consentement pour la poursuite de l'étude. Ensuite, l'équipe de l'étude effectuera tous les tests nécessaires pour déterminer si vous pouvez participer à l'étude. Cela peut prendre plusieurs heures, ou vous pouvez avoir besoin de plusieurs visites. Une fois que tous les résultats de vos tests seront connus, l'équipe de l'étude vous dira si vous pouvez participer à l'étude. Ce processus de sélection peut durer jusqu'à 6 semaines.

Ce à quoi vous pouvez vous attendre si vous vous inscrivez

Quelles sont les activités qui me seront demandées ?

Fournir des échantillons de sang et d'urine
Fournir 2 échantillons de biopsie musculaire. Il s'agit de prélever à l'aide d'une aiguille un petit morceau de muscle, de la taille d'un morceau de riz à grains longs. La procédure se fait sous anesthésie locale
Passer des examens IRM du corps entier
Effectuer une série de tests pour évaluer la force et la fonction musculaires.
Répondre à des questionnaires sur les symptômes liés à la FSHD et sur la façon dont vous vous sentez.
Utilisez une méthode de contraception très efficace. Si vous avez la capacité de tomber enceinte, vous ferez régulièrement des tests de grossesse pour confirmer que vous n'êtes pas enceinte.

Combien de visites sont prévues dans le cadre de l'étude ? Sont-elles en personne ou virtuelles ?
Il vous sera demandé d'assister à environ 15 visites d'étude. Certaines d'entre elles pourront être effectuées virtuellement.

Devrai-je passer la nuit sur place lors des visites ?
Certains patients peuvent être invités à passer la nuit sur place. D'autres devront revenir sur le site de l'étude 24 heures après leur perfusion pour un suivi.

Le médicament sera-t-il proposé aux patients une fois l'essai clinique terminé ?
Oui, peut-être. Après environ 1 an de traitement et 7 semaines de suivi, vous pourrez peut-être participer à une extension ouverte. Il s'agit d'une période supplémentaire au cours de laquelle tous les patients reçoivent le médicament, même si vous receviez auparavant le placebo. L'équipe de l'étude vous fera savoir si cette option est envisageable pour vous. Vous pouvez décider de participer ou non à l'extension ouverte.

Coûts et paiements

Devrai-je payer les frais médicaux ? Mon assurance sera-t-elle facturée ?
Non, tous les frais sont pris en charge par Avidity Biosciences.

Les frais de voyage me seront-ils remboursés ?
Oui. Avidity organisera et paiera les billets d'avion, l'hébergement et le transport terrestre pour vous et un soignant. Vous pouvez également être remboursé pour des dépenses raisonnables liées à l'étude, telles que les repas et le stationnement.

Qui finance l'essai clinique ?
L'étude est financée par Avidity Biosciences.

Comment s'inscrire

Combien de volontaires sont nécessaires ?
L'étude a besoin de 84 patients. Cependant, beaucoup plus de volontaires sont nécessaires car toutes les personnes qui se portent volontaires ne seront pas éligibles et ne pourront pas participer à l'étude.

Où se trouvent les sites d'étude qui mènent l'essai clinique ?
L'étude est menée sur plusieurs sites aux États-Unis, ainsi que sur un site au Canada et deux sites au Royaume-Uni. Pour trouver les sites spécifiques, visitez le site clinicaltrials.gov et cliquez sur “Contacts et lieux”. D'autres lieux peuvent s'ouvrir au fur et à mesure de l'avancement de l'étude.

Comment puis-je contacter mon site d'étude pour en savoir plus et m'inscrire ?
Pour trouver des sites spécifiques, visitez clinicaltrials.gov et cliquez sur le triangle pour ouvrir la liste des lieux actuels.

Si votre site d'étude est indiqué comme étant “en cours de recrutement”, il est possible qu'un courriel et/ou un numéro de téléphone soient indiqués pour vous contacter. Parfois, des informations de contact sont également indiquées pour les sites qui ne sont pas encore en phase de recrutement. Vous devez envoyer un courriel ou appeler ces contacts et leur faire savoir que vous êtes intéressé par l'étude FORTITUDE. Si vous avez la possibilité et la volonté de vous rendre sur plusieurs sites différents, vous devez contacter chaque site individuellement.

Que se passera-t-il une fois que j'aurai contacté mon site d'étude ?
Il peut s'écouler plusieurs semaines, voire plusieurs mois, avant d'obtenir une réponse. Il se peut que les sites soient encore en train de se préparer pour l'étude et qu'ils ne soient pas encore en mesure de contacter qui que ce soit. Parfois, les sites sont surchargés de patients intéressés qu'ils ne peuvent pas inscrire à l'étude. Veillez à indiquer votre adresse électronique et votre numéro de téléphone afin que les coordinateurs puissent vous contacter plus facilement. Vous devez également prendre des nouvelles tous les mois - cela permet à l'équipe de l'étude de savoir que vous êtes déterminé à mener à bien l'essai clinique.