L'essai MANOEUVRE de Roche

Les bases

Qui mène l'essai clinique ?
Hoffman La-Roche (également connu sous le nom de Roche ou Roche Genentech) mène l'étude.

Quel est l'objectif de l'essai clinique ? 
MANOEUVRE est une étude de phase 2 portant sur un médicament appelé RO7204239 (également appelé GYM329). Le but de l'étude est de :

• Tester si le RO7204239 peut contribuer à la croissance des muscles
• Évaluer la sécurité du RO7204239 et les effets secondaires potentiels de sa prise.

Comment le médicament agit-il ?
La FSHD entraîne la mort des cellules musculaires. Le RO7204239 bloque une protéine des muscles appelée myostatine. La myostatine contrôle la croissance musculaire. Par conséquent, le blocage de la myostatine peut favoriser la croissance des muscles. Le RO7204239 appartient à une classe de médicaments appelés thérapies par anticorps.

Certaines personnes recevront-elles un placebo au lieu du médicament ?
Oui, il s'agit d'une étude contrôlée par placebo. Certains patients recevront un placebo et non le médicament.

Saurai-je si je reçois le médicament ou le placebo ?
Non, vous ne le saurez pas. Il s'agit d'une étude en double aveugle. Les patients et l'équipe de l'étude ne sauront pas qui reçoit le médicament et qui reçoit le placebo.

Comment le médicament sera-t-il administré ?
RO7204239 et le placebo seront administrés sous forme d'injection sous la peau, à l'aide d'une petite aiguille dans l'abdomen. Vous recevrez une injection toutes les 4 semaines pendant 1 an.

Quelle est la durée de l'essai clinique ? 
Les patients suivront une période de pré-traitement de 4 semaines au cours de laquelle ils recueilleront des données sur leurs mouvements à l'aide d'un dispositif portable. Ensuite, les patients prendront le médicament (ou le placebo) pendant 1 an. À ce moment-là, vous aurez la possibilité de participer à une prolongation du traitement actif. Si vous le faites pas Si vous prenez part à l'extension, il vous faudra environ 13 mois pour participer à l'étude.

Pour plus d'informations sur l'extension, veuillez consulter la rubrique “Le médicament sera-t-il proposé aux patients une fois l'essai clinique terminé ?.

Éligibilité

Quels sont les critères d'inclusion dans l'essai clinique ? 
Vous devez :

• sont atteints de FSHD1 ou FSHD2
• subir un test génétique confirmant la présence d'une FSHD
• être âgé de 18 à 65 ans
• être capable de marcher sans aide
• pouvoir passer une IRM (imagerie par résonance magnétique)
• accepter de ne pas changer vos habitudes d'exercice pendant l'étude.

L'équipe de l'étude évaluera votre état de santé :

• la gravité de votre FSHD, à l'aide de l'échelle de gravité clinique de Ricci.

Quels sont les critères qui m'excluraient de l'essai clinique ? 
Vous ne pourrez pas participer si vous.. :

• présenter certaines conditions médicales, telles qu'une maladie cardiovasculaire ou des antécédents de cancer
• Prendre certains médicaments, tels que la créatine, les hormones de croissance ou les stéroïdes.
• sont enceintes ou prévoient de l'être
• D'autres facteurs peuvent vous exclure. Vous pouvez consulter d'autres critères d'exclusion surclinicaltrials.gov.

Dois-je subir un test génétique pour être inclus ? Dans l'affirmative, ce test sera-t-il fourni ?
Oui, vous devez subir un test génétique. Si vous n'en avez pas, l'équipe de l'étude peut vous aider à en obtenir un. Cependant, l'étude ne paiera pas votre test génétique.

Nous vous recommandons de travailler avec votre médecin pour entamer le processus d'obtention d'un test génétique avant d'essayer de participer à cet essai clinique. La réalisation d'un test génétique peut prendre plusieurs semaines. C'est pourquoi l'équipe de l'étude donnera probablement la priorité aux patients déjà testés ou qui ont déjà entamé le processus. En savoir plus sur les tests génétiques.

Comment l'équipe de l'étude déterminera-t-elle si je peux participer à l'étude ? 
La première étape consiste généralement en un appel téléphonique de présélection pour discuter des critères d'éligibilité. Un coordinateur de votre site d'étude vous appellera. Après ce premier appel, il se peut que votre coordinateur vous demande d'effectuer d'autres étapes de présélection. Si vous correspondez aux critères, votre coordinateur organisera une visite de sélection en personne.

Votre visite de sélection aura lieu sur un site de l'étude. Lors de cette visite, vous en apprendrez plus sur l'étude et vous donnerez votre accord pour la poursuite de l'étude. Ensuite, l'équipe de l'étude effectuera tous les tests nécessaires pour déterminer si vous pouvez participer à l'étude. Cela peut prendre plusieurs heures, ou vous pouvez avoir besoin de plusieurs visites. Après avoir reçu tous les résultats de vos tests, l'équipe de l'étude vous dira si vous pouvez participer à l'étude. Ce processus de sélection peut prendre jusqu'à 4 semaines.

Ce à quoi vous pouvez vous attendre si vous vous inscrivez

Quelles sont les activités qui me seront demandées ? 

• Fournir des échantillons de sang
• Passer un examen IRM
• Effectuer une série de tests pour évaluer la force et la fonction musculaires.
• Répondre à des questionnaires sur les symptômes liés à la FSHD et sur la façon dont vous vous sentez.
• Porter un appareil numérique pendant des périodes de 4 semaines à la fois pour mesurer les mouvements.

Combien de visites sont prévues dans le cadre de l'étude ? Sont-elles en personne ou virtuelles ?
Vous vous rendrez à une visite d'étude toutes les 4 semaines pour recevoir vos médicaments. Vous participerez également à des visites d'étude plus longues tous les 6 mois. Parfois, ces visites plus longues peuvent être divisées en plusieurs visites plus courtes sur quelques jours. Cela dépendra de votre site d'étude et de ce que vous préférez.

Devrai-je passer la nuit sur place lors des visites ?
Il n'est pas nécessaire de passer la nuit sur place pour participer à l'étude. Toutefois, si vous venez de loin ou si vous préférez diviser une longue visite en plusieurs visites plus courtes, vous pouvez décider de passer la nuit dans un hôtel proche du site de l'étude. Vous devez parler de vos besoins en matière de voyage à l'équipe chargée de l'étude.

Le médicament sera-t-il proposé aux patients une fois l'essai clinique terminé ?
Oui. Après 4 semaines de prétraitement et 52 semaines de traitement, vous aurez la possibilité de participer à une extension de traitement actif. Il s'agit d'une période supplémentaire au cours de laquelle tous les patients reçoivent le médicament, même si vous receviez auparavant le placebo. Vous pouvez décider de participer ou non à la prolongation du traitement actif.

Coûts et paiements

Devrai-je payer les frais médicaux ? Mon assurance sera-t-elle facturée ? 
Non, tous les coûts sont pris en charge par Hoffman La-Roche. 

Les frais de voyage me seront-ils remboursés ?
Oui, les frais de déplacement nécessaires pour assister aux visites d'étude vous seront remboursés. Toutefois, cela dépend des réglementations locales. Vous devez parler à votre équipe d'étude de vos besoins en matière de voyage. Roche s'engage à aider les patients à payer leurs frais de déplacement.

Qui finance l'essai clinique ?
Hoffman La-Roche finance l'étude.

Comment s'inscrire

Combien de volontaires sont nécessaires ? 
L'étude a besoin de 48 patients. Cependant, beaucoup plus de volontaires sont nécessaires car toutes les personnes qui se portent volontaires ne seront pas éligibles et ne pourront pas participer à l'étude.

Où se trouvent les sites d'étude qui mènent l'essai clinique ? 
L'étude est menée sur plusieurs sites au Danemark, en Italie, au Royaume-Uni et aux États-Unis. Pour trouver les sites spécifiques, visitez le site Site web de Roche For Patients ouclinicaltrials.gov et cliquez sur le triangle pour ouvrir une liste de lieux. D'autres lieux peuvent s'ouvrir au fur et à mesure que l'étude progresse.

Comment puis-je contacter mon site d'étude pour en savoir plus et m'inscrire ? 
Pour trouver des sites spécifiques, visitez le site Site web de Roche For Patients ou clinicaltrials.gov et cliquez sur le triangle pour ouvrir la liste des lieux actuels.

Si votre site d'étude est indiqué comme étant “en cours de recrutement”, il devrait y avoir une adresse électronique et/ou un numéro de téléphone à contacter. Parfois, des informations de contact sont également indiquées pour les sites qui “ne recrutent pas encore”. Vous devez envoyer un courriel ou appeler ces contacts et leur faire savoir que vous êtes intéressé par l'étude MANOEUVRE. Si vous avez la possibilité et la volonté de vous rendre sur plusieurs sites différents, vous devez contacter chaque site individuellement.

Que se passera-t-il une fois que j'aurai contacté mon site d'étude ? 
Il peut s'écouler plusieurs semaines, voire plusieurs mois, avant d'obtenir une réponse. Il se peut que les sites soient encore en train de se préparer pour l'étude et qu'ils ne soient pas encore en mesure de contacter qui que ce soit. Parfois, les sites sont surchargés de patients intéressés qu'ils ne peuvent pas inscrire à l'étude. Veillez à indiquer votre adresse électronique et votre numéro de téléphone afin que les coordinateurs puissent vous contacter plus facilement. Vous devez également prendre des nouvelles tous les mois - cela permet à l'équipe de l'étude de savoir que vous êtes déterminé à mener à bien l'essai clinique.

Plus d'informations

• Lettre de Roche à la communauté FSHD
• Roche annonce un essai de phase 2 dans la FSHD