Target FSHD

Study Overview

Les bases

Qui mène l'essai clinique ?
The University of Kansas Medical Center is conducting the study.

Quel est l'objectif de l'essai clinique ?
Target FSHD is a Phase 1 study of a medicine called Clenbuterol. The purpose of the study is to:

Evaluate how safe Clenbuterol is and what the side effects of taking it might be at different doses
Explore outcome measures that could be used to measure efficacy in a future Phase 2 study
Explore if Clenbuterol can be repurposed to both stop disease progression and restore motor function

Comment le médicament agit-il ?
In FSHD, the DUX4 gene becomes active in muscles when it normally should be silent. Clenbuterol may help by turning down the harmful signals caused by DUX4 inside muscle cells. It works through beta‑2 receptors in muscle and is part of a group of medications called beta‑2 agonists.

Certaines personnes recevront-elles un placebo au lieu du médicament ?
No, all patients will receive the medicine.

Comment le médicament sera-t-il administré ?
Clenbuterol will be taken orally twice daily.

Quelle est la durée de l'essai clinique ?
The trial will take 8-9 months with patients taking the medicine for 6 months.

Éligibilité

Quels sont les critères d'inclusion dans l'essai clinique ?
Vous devez :

sont atteints de FSHD1 ou FSHD2
have a genetic test confirming your FSHD1 or FSHD2 or a first-degree relative’s FSHD1
be between 18 and 75 years old
show some signs of muscle weakness due to FSHD
be able walk 30 meters unassisted
be able to undergo an MRI and have an MRI eligible muscle for needle biopsy

L'équipe de l'étude évaluera votre état de santé :

the severity of your FSHD, using the Ricci Clinical Severity Scale
an area of leg muscle that can undergo a biopsy.

Quels sont les critères qui m'excluraient de l'essai clinique ?
Vous ne pourrez pas participer si vous.. :

Take certain medications, such as beta-blockers, anabolic agents, potassium-wasting diuretics, blood thinners, or GLP-1 agonists
sont enceintes ou prévoient de l'être
D'autres facteurs peuvent vous exclure. Vous pouvez consulter d'autres critères d'exclusion sur clinicaltrials.gov.

Dois-je subir un test génétique pour être inclus ? Dans l'affirmative, ce test sera-t-il fourni ?

Yes, you must have a genetic test or you must have a first degree relative with a genetic report showing confirmation of FSHD1. If you don’t have one, the study team may be able to help you get one. However, the study will not cover the cost of your genetic test.

We recommend you work with your doctor to start the process of getting a genetic test before trying to join this clinical trial. Genetic testing can take many weeks to complete. Because of this, the study team may give priority to patients who are already tested, or who have already started the process. En savoir plus sur les tests génétiques.

Comment l'équipe de l'étude déterminera-t-elle si je peux participer à l'étude ?
The first step is usually to provide medical records to the site for review. Next a pre-screening phone call to talk through the eligibility criteria will be completed bya coordinator at your study site. After this initial call, your coordinator may have additional pre-screening steps for you to complete. If you are a good fit, your coordinator will schedule an in-person screening visit.

Votre visite de sélection aura lieu sur un site de l'étude. Lors de cette visite, vous en apprendrez plus sur l'étude et vous donnerez votre consentement pour la poursuite de l'étude. Ensuite, l'équipe de l'étude effectuera tous les tests nécessaires pour déterminer si vous pouvez participer à l'étude. Cela peut prendre plusieurs heures, ou vous pouvez avoir besoin de plusieurs visites. Une fois que tous les résultats de vos tests seront connus, l'équipe de l'étude vous dira si vous pouvez participer à l'étude. Ce processus de sélection peut durer jusqu'à 6 semaines.

Ce à quoi vous pouvez vous attendre si vous vous inscrivez

Quelles sont les activités qui me seront demandées ?

Fournir des échantillons de sang et d'urine
Fournir 2 échantillons de biopsie musculaire. Il s'agit de prélever à l'aide d'une aiguille un petit morceau de muscle, de la taille d'un morceau de riz à grains longs. La procédure se fait sous anesthésie locale
Passer des examens IRM du corps entier
Effectuer une série de tests pour évaluer la force et la fonction musculaires.
Répondre à des questionnaires sur les symptômes liés à la FSHD et sur la façon dont vous vous sentez.
Utilisez une méthode de contraception très efficace. Si vous avez la capacité de tomber enceinte, vous ferez régulièrement des tests de grossesse pour confirmer que vous n'êtes pas enceinte.

Combien de visites sont prévues dans le cadre de l'étude ? Sont-elles en personne ou virtuelles ?
You will be asked to attend 5 in-person visits and complete 1 safety follow-up call.

Devrai-je passer la nuit sur place lors des visites ?
An overnight stay is not required for the study.

Le médicament sera-t-il proposé aux patients une fois l'essai clinique terminé ?
No.

Coûts et paiements

Devrai-je payer les frais médicaux ? Les frais seront-ils facturés à mon assurance ?
No, all costs are paid for by University of Kansas Medical Center.

Les frais de voyage me seront-ils remboursés ?
Yes, reimbursement will be available for travel after approval of receipts.

Will I be paid a stipend for being in the clinical trial?
Yes, subjects will receive a $50 stipend for every on-site visit completed.

Qui finance l'essai clinique ?
The study is funded by the National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Disease through a research grant awarded at the University of Kansas Medical Center.

Comment s'inscrire

Combien de volontaires sont nécessaires ?
The study needs 30 participants. However, many more volunteers are needed because not everyone who volunteers will be eligible and able to take part.

Où se trouvent les sites d'étude qui mènent l'essai clinique ?
The study is conducted across multiple locations in the United States. To find specific sites, visit clinicaltrials.gov and click on “Contacts and Locations” in the sidebar to open up a list of locations. More locations may open as the study progresses.

Comment puis-je contacter mon site d'étude pour en savoir plus et m'inscrire ?
Pour trouver des sites spécifiques, visitez clinicaltrials.gov and click on “Contacts and Locations” in the sidebar to open up a list of locations.

If your study site is marked as “Recruiting,” there should be an email and/or phone number listed for contact. Sometimes there is also contact information listed for sites that are “Not Yet Recruiting.” You should email and call these contacts and let them know that you are interested in the Target FSHD study. If you are able and willing to travel to multiple different sites, you should contact each site individually.

Que se passera-t-il une fois que j'aurai contacté mon site d'étude ?
Il peut s'écouler plusieurs semaines, voire plusieurs mois, avant d'obtenir une réponse. Il se peut que les sites soient encore en train de se préparer pour l'étude et qu'ils ne soient pas encore en mesure de contacter qui que ce soit. Parfois, les sites sont surchargés de patients intéressés qu'ils ne peuvent pas inscrire à l'étude. Veillez à indiquer votre adresse électronique et votre numéro de téléphone afin que les coordinateurs puissent vous contacter plus facilement. Vous devez également prendre des nouvelles tous les mois - cela permet à l'équipe de l'étude de savoir que vous êtes déterminé à mener à bien l'essai clinique.