Pipeline de développement de médicaments

Un nombre croissant de traitements en développement pour la FSHD

De plus en plus d'entreprises et de laboratoires de recherche travaillent sur des traitements précoces de la FSHD. Ces efforts font partie de ce que l'on appelle le pipeline de développement de médicaments, c'est-à-dire le processus de découverte et de test de nouveaux médicaments.

Types de médicaments en cours de développement

De nombreux médicaments en cours de développement pour la FSHD sont conçus pour bloquer un gène appelé DUX4, qui est considéré comme la cause principale de FSHD de types 1 et 2.

D'autres médicaments aident l'organisme de différentes manières, tels que :

  • Calmer le système immunitaire
  • Aider les muscles à croître et à guérir

La plupart des médicaments appartiennent à l'un des trois types principaux :

  • Petites molécules sont de minuscules composés chimiques fabriqués en laboratoire. Comme ils sont très petits, ils peuvent souvent être pris sous forme de pilule et voyager dans le corps pour atteindre les cellules où ils sont nécessaires.
  • Produits biologiques sont fabriqués à partir de cellules vivantes ou de matériaux naturels comme des protéines ou de l'ADN. Ils sont généralement beaucoup plus grands et plus complexes que les petites molécules et sont souvent administrés par injection ou par voie intraveineuse.
  • Thérapie génique vise à traiter ou à contrôler une maladie en modifiant le fonctionnement des gènes d'une personne. Cela peut être réalisé en ajoutant un gène sain, en désactivant un gène défectueux ou en modifiant l'expression d'un gène. Les thérapies géniques sont également administrées par voie intraveineuse.

*D'autres traitements possibles, comme les compléments alimentaires ou la physiothérapie, sont également à l'étude, mais ils ne figurent pas ici en tant qu'éléments du processus de développement des médicaments.

 

Qu'est-ce qu'un médicament repositionné ?

Certains traitements ont été créés à l'origine pour d'autres maladies. Si l'un de ces médicaments repositionnés s'avère prometteur contre la FSHD, il peut souvent passer rapidement aux essais cliniques. Cela permet d'économiser du temps et de l'argent, car le médicament a déjà fait l'objet de tests d'innocuité.

Qui sont les entreprises de biotechnologie et les sociétés pharmaceutiques anonymes ?

Certaines entreprises travaillant sur des traitements contre la FSHD choisissent de rester indépendantes ou “ en mode furtif ” pour des raisons commerciales. La FSHD Society est en contact avec nombre de ces groupes et contribue à soutenir leurs recherches initiales.

Lorsqu'ils deviendront publics, nous partagerons des mises à jour, alors assurez-vous de :

Comment fonctionne le développement des médicaments

Le processus de développement des médicaments commence par la recherche d'une “ cible ” — un élément du corps qui provoque la maladie et peut être modifié par un traitement. Les scientifiques recherchent ensuite des composés (de potentiels médicaments) capables d'agir sur cette cible. Ces premiers tests ont généralement lieu en laboratoire, souvent dans un tube à essai.

Les composés qui fonctionnent le mieux sont sélectionnés comme médicaments “ phares ”, et les scientifiques s'efforcent de les améliorer encore — cette étape est appelée l'optimisation des composés phares. Ensuite, le composé phare est testé sur des animaux pour voir s'il est sûr et s'il pourrait fonctionner — c'est ce qu'on appelle la phase préclinique.

Si les résultats sont satisfaisants, l'entreprise peut demander à la FDA l'autorisation de tester le médicament sur l'homme. C'est ce qu'on appelle une demande de nouveau médicament de recherche (IND). S'il est approuvé, le médicament passe par plusieurs phases d'essais cliniques sur l'homme. S'il réussit tous les tests, l'entreprise peut alors demander à la FDA l'autorisation de commercialiser le médicament en déposant une demande de nouveau médicament (NDA).

En savoir plus sur le processus de développement des médicaments grâce à cette vidéo de la FDA.

Intéressé(e) par les essais cliniques sur la FSHD ? Consultez notre Centre d'information sur les essais cliniques.