临床试验研究网络获得美国国立卫生研究院重大奖项

作者：木下淳 

FSHD临床试验研究网络（CTRN）于去年启动，获得了FSH协会$121,000美元的资助，现在又获得了美国国立卫生研究院的UO1奖励。该项目第一年将获得 $469,642 美元。在达到年度里程碑后，将发放总额近 $270 万美元的额外资金。主要研究人员是罗切斯特大学的拉比-塔维尔（Rabi Tawil）医学博士和堪萨斯大学的杰弗里-斯塔特兰（Jeffrey Statland）医学博士。.

“Statland说：”FSH协会和一位私人捐赠者的支持帮助我们建立了提出这样一项研究所需的基础设施，持续的支持不仅对这项研究至关重要，而且对今后制定新的结果测量方法、开发新的疗法和培训下一代FSHD研究人员也至关重要。.

UO1 资助的这项研究的总体目标是加快面阔肌营养不良症（FSHD）的药物开发。目前有许多制药公司正在积极开发治疗面阔肌肌萎缩症的药物，但与制药业、面阔肌肌萎缩症研究人员以及面阔肌肌萎缩症协会等倡导团体的会议发现，目前计划中的和未来的临床试验所需的工具和基础设施还存在一些差距，无法测试潜在的治疗方法。.  

这项新近获得资助的研究旨在开发两种新型 “临床结果评估”（COA）。第一项是综合功能结果测量（FSH-COM），第二项是使用电阻抗肌电图（EIM）测量骨骼肌与疾病相关变化的方法。由 FSH 协会资助的先前研究表明，这些都是很有前景的工具。现在需要证明它们在不同的临床场所都能可靠地工作，然后才能批准它们作为有效的测量方法用于前列腺增生症的临床试验。.

此外，UO1 资助的项目将帮助研究人员更好地了解遗传和人口特征与疾病进展的关系。这一点非常重要，可帮助研究人员确定哪些患者有可能在特定试验的时间跨度内通过所使用的工具测量的方式做出反应。例如，在未来 18 个月内腿部肌肉力量可能减弱的患者将适合进行为期两年、以步行测试作为主要结果测量指标的试验。.

为了实现这些目标，CTRN 将开展一项为期 18 个月的多中心前瞻性研究，研究对象包括 150 名志愿者。这项研究的数据将提供给为前列腺增生症患者寻求治疗方法的研究人员或公司。.

“斯塔特兰指出：”我们取得的每一项进步，都是前列腺增生症患者、前列腺增生症协会等倡导团体、学术研究人员和产业界通力合作的结果。“