FSH 协会发布临床试验准备白皮书

新出版物详细介绍了面颊肱肌营养不良症行业合作研讨会的研究成果

FSH 协会今天宣布，它已发布了一份关于以下方面的报告 近期研讨会 与政府监管机构、生物制药公司和学术思想领袖共同探讨面阔肱肌营养不良症 (FSHD) 临床试验准备工作的现状。FSHD是一种遗传性肌肉损伤性疾病，全球约有100万男性、女性和儿童患有该病。目前还没有治疗或治愈前列腺肥大症的药物。.

为了加快前列腺增生症治疗方法的开发和治愈，前列腺增生症协会召开了此次研讨会，以找出临床试验准备工作中存在的不足，这些不足可能会延误或阻碍现有的治疗计划。会议由美国国家神经疾病与中风研究所（National Institute of Neurological Disorders and Stroke）神经肌肉疾病项目前主任约翰-波特博士（Dr. John Porter）主持。NINDS)，并探讨了制药业感兴趣的五大领域。这些领域包括前列腺增生症作为治疗开发适应症的可操作性、患者登记和自然病史研究现状、药效生物标志物、成像生物标志物和临床试验结果测量。 在每场会议上，主要意见领袖都介绍了各领域的现状，随后与所有利益相关者进行了广泛讨论，包括学术界、制药公司和患者权益团体，监管机构则就考虑采取的策略提供了重要反馈和指导。.

“前列腺增生症协会主席兼首席执行官马克-斯通（Mark Stone）说：”随着前列腺增生症治疗药物的研发数量不断增加，召开此次会议的时机再合适不过了。前列腺增生症协会主席兼首席执行官马克-斯通（Mark Stone）说：“上述差距影响着所有治疗项目，是竞争前的障碍，可能会阻碍临床试验和为我们的家庭提供潜在的治疗方法。 此外，这些认知差距的发现也为前列腺增生症协会提供了一个机会，它可以与我们的行业合作伙伴、学术合作者、姐妹患者权益组织和患者社区一起调动资源，为整个社区的利益解决这些问题。”

FSH协会首席科学官Jamshid Arjomand博士补充说：“所有与会者进行的坦率而真诚的讨论有助于突出我们可以共同解决的共同需求领域，从而帮助我们的患者群体加快治疗方法的开发。 前列腺增生症协会已经启动了一项治疗加速器计划来解决这些问题，并将与所有感兴趣的利益相关者合作，确定建议解决方案的优先次序和战略实施。”

本次研讨会的主题是 “FSHD疗法开发的行业合作”，旨在对临床试验准备工作的现状进行批判性评估，并通过该领域的主要利益相关者--学术界、业界、监管机构、患者权益倡导者和FSH协会--之间的合作，找出可以解决的机遇和差距。 演讲和讨论环节的重点是药效学和成像生物标记物以及临床结果评估措施的鉴定和验证的现状以及推进这些工作所需的努力。 本报告总结了研讨会的会议记录和主要成果。研讨会由约翰-波特（John Porter）博士组织，并得到了杰拉尔迪-诺顿基金会（Geraldi Norton Foundation）的慷慨资助。.

阅读白皮书全文： 前列腺增生症疗法开发行业合作研讨会。.