通向未来的跳板

我们所做的一切都将推动我们更快地找到治疗方法和治愈方法

我们常说要 “填平坑洼 ”和 “克服障碍”，以达到治疗和治愈的目的，但前列腺增生症协会所做的工作要更有活力。我们不仅仅是在填补空白，而且是在搭建跳板，这实际上推动我们更快地迈向治疗之路。对旁观者来说，这些看似随意、互不关联的项目实际上是一条战略路径的组成部分，这条战略路径旨在加快提供治疗，提高每一位前列腺增生症患者的生活质量。.

考虑我们的 前二十年的基础研究 揭示前列腺增生症的遗传原因。当时，人们感觉这项工作既艰苦又漫长，但自从2010年宣布基因机制取得突破性进展后，这一领域的研究突飞猛进。例如，学会在短时间内资助了以下科学家 凯瑟琳-瓦格纳, 彼得-琼斯和高子-琼斯, 迈克尔-凯巴, 斯科特-哈珀, 和 罗伯特-布洛赫, 这些小鼠模型现在被广泛用于候选药物的测试。.

该协会还率先资助研究工具，以衡量前列腺增生症对个人的影响，并在以下方面开展合作 调查 用于设计临床试验。我们的 2020 患者之声报告, 你们中有 600 多人向食品药品管理局提供了证词，该文件是所有公司设计 FSDH 疗法试验的指导性文件。.

开辟新天地

协会正在与研究人员合作，调查前列腺增生症除肌无力以外的其他方面，例如 睡眠障碍, 肠道和泌尿系统问题, 肺部因素、肩部无力和心理健康。这些努力可能会产生新的以患者为导向的临床结果，可在未来的临床试验中加以考虑。.

早在 2018 年，学会就说服世界卫生组织在《世界卫生报告》中增加了一项 前列腺增生症的唯一医疗代码 在 国际疾病分类 第 10 次修订版（ICD-10）。通过分析大型医疗数据集，可以更准确地了解前列腺肥大症对健康的影响和成本。这项看似深奥的工作今年结出了硕果，学会和几家制药公司开展了 卫生经济研究 使用该代码从美国健康保险和医疗记录的大型数据集中提取有关前列腺肥大症患者的去标识化数据。此外，我们还进行了 前列腺增生症的真实成本调查, 有 300 多个家庭完成了这项调查。我们将在关于前列腺增生症社会经济成本的研究中对所有这些数据进行分析，为讨论未来前列腺增生症疗法的公平定价和患者获得这些疗法的机会提供参考。.

协会的 TestFSHD 程序 也是加快临床试验的跳板。在一些公司的资助下，该计划为美国 150 人提供了免费基因检测。检测对象是年龄合适、症状符合临床试验条件的人。他们只是从未通过基因检测确认自己是否患有前列腺增生症。由于完成基因检测需要 8 周或更长的时间，协会意识到必须积极主动地让人们接受检测。如果人们等到临床试验正在积极招募时才进行检测，他们可能无法及时得到检测结果以参加试验。或者，如果试验本身需要等待志愿者完成检测，那么试验本身可能会被大大推迟。为了避免出现这种情况，协会制定了 TestFSHD 计划，以提前解决这个问题。.

我们还在筹备一项儿科前列腺增生症计划，该计划的对象是10岁前出现早期症状的患者，以及在青少年时期被确诊的典型患者。我们呼吁家庭为孩子报名参加 MOVE 自然史研究, 我们的目标是确保获得有关前列腺增生症在儿童中如何发展的可靠数据--这是临床试验和在这个年龄组获得治疗所必需的知识基础。我们正在召集一批研究人员、临床医生和家长，找出儿科患者在试验准备方面的不足，并提出解决方案。.

令人惊叹的是，在短短几年时间里，我们从怀疑是否会有治疗方法，到确保在治疗方法到来时没有人掉队。.

我们衷心感谢所有支持和参与我们活动的人。您与我们一起迈出的每一步，都有助于推动我们更快地迈向目的地。.