作者：FSHD 协会首席业务官 Ken Kahtava
前列腺增生症研究取得突破性进展，确定了导致前列腺增生症的主要机制。它是指一种通常处于沉默状态的基因 DUX4 被 “开启”。一旦发生这种情况，该基因就会在人体内引起有毒的健康问题。这一机制的发现促使许多生物制药公司积极开发以 DUX4 为靶点的疗法。.
研究正迅速进入人体临床试验阶段。. Fulcrum Therapeutics 的 REACH 试验 目前正处于第三阶段，至少还有三家公司报告计划在 2023 年开始试验。其他公司也可能在未来几年内启动临床试验。.
对于前列腺增生症患者来说，治疗方法的开发管道中蕴藏着真正的希望。.
前列腺增生症协会通过与行业高管和研究人员会面，发现了几个关键的差距，这些差距可能会延缓前景广阔的前列腺增生症疗法的推出，甚至导致临床试验失败。我们正在努力缩小这些差距，在全球范围内扩大临床试验的准备工作。.
这项工作涉及多个方面，从扩大全球临床试验机构的数量到建立全球患者登记册，以及更好地了解前列腺增生症患者的治疗历程。它还包括开展研究，为解决疾病的社会经济负担提供证据，以及在药物获得批准后提供有关公平定价的数据。.
所有这些问题对于加快向各地的前列腺增生症患者提供已获批准的疗法至关重要。我们将在今后的《倡导》文章中逐一分析这些问题，并详细介绍前列腺增生症协会为解决这些问题所采取的措施。.
但有一个难题只有患者才能最终解决，那就是自愿参加临床试验。.
成功完成临床试验的主要障碍之一是在合理的时间内招募到足够的患者参与试验。与更常见的疾病相比，对于像前列腺增生症这样的罕见疾病来说，这是一项异常艰巨的任务。.
例如，糖尿病临床试验只需招募约 3,700 万美国糖尿病患者中的一小部分。相反，一项前列腺增生症试验可能需要招募一个地区所有前列腺增生症患者中的 1% 到 2% 人。更重要的是，生物制药公司必须在可接受的时间内（有时只有几个月）找到并招募患者。.
一家小型生物技术公司每天可能需要 $100,000 美元才能维持运营，如果一项试验需要很长时间才能招募到足够多的患者，公司就会被迫关闭试验，以免耗尽生存所需的现金。.
由于这些挑战，生物制药行业报告称，超过 25% 的罕见病试验失败。考虑到即将开展的FSHD临床试验的数量，这对FSHD来说是一个真正的威胁。.
为当前和未来的前列腺增生症临床试验找到足够多符合各种标准的患者是一项艰巨的任务。前列腺增生症患者分散在世界各地，不同进展阶段受影响的肌肉各不相同，只有一部分人符合临床试验的标准。.
虽然临床试验不能保证特定的干预措施一定有效，但临床试验是获得有效治疗的唯一途径。在决定是否参加临床试验时，人们往往会感到困惑和不确定。我们鼓励您访问我们的网站，了解更多有关临床试验和参与机会的信息。与您的医疗团队和家人沟通。通过获取所有可能的信息，您可以就临床试验研究是否适合您做出明智的决定。.
请关注未来几期的 前列腺增生症倡导者 和 关注前列腺增生症协会 在我们的网站和社交媒体上。我们将报道 2023 年即将推出的许多激动人心的举措。. 您的参与对于应对众多临床试验挑战至关重要。. 通过共同努力，我们可以确保前列腺增生症临床研究取得长足进展，并最终为每一位前列腺增生症患者提供治疗方法和治愈手段。.
English English 
العربية
Español de México
Français du Canada
简体中文
也许试验应该扩大对损伤范围和年龄的要求。.
请帮我注册临床试验，不要发送垃圾邮件或要求捐款的电子邮件！
协会不能为您报名参加试验。您需要联系试验机构询问报名事宜。我们发送给您的电子邮件将提醒您所在地区正在招募的试验。我们不会发送垃圾邮件，您也可以选择退出筹款电子邮件。.
多年来，我一直试图参加试验，但不幸的是，从来没有收到过任何回复。
我也一样。 我曾向多家公司提出参加试验的请求，但从未得到答复。 看来公司员工在招募过程中存在漏洞，应该加以解决。.
尊敬的先生/女士
我住在英国，一直在向我的医护人员打听英国何时开始临床试验。.
Losmapimod 试验将在英国的两个地点进行。目前尚未开始招募，但我们建议您与他们联系，表明您的兴趣。.
伦敦大学学院医院 尚未招聘
英国伦敦, WC1N 3BG
联系人： Louise Germain 0203 108 6308路易丝-杰曼 0203 108 6308 l.germain@nhs.net
泰恩河畔纽卡斯尔 NHS 基金会信托基金会 尚未招聘
英国泰恩河畔纽卡斯尔, NE1 3BZ
联系人：Jordi Diaz Manera 教授Jordi Diaz Manera 教授 0191 241 8610 nmd.clinicaltrials@newcastle.ac.uk
我必须回答的是，当我看到有人呼吁更多的前列腺增生症患者参与临床试验时，我感到非常沮丧，因为我比65岁的截止年龄多了4个月，所以被拒绝参加Fulcrum 3期试验，尤其是当重要的筛选指标是身体状况、病情发展、能力和DNA时。这项试验的年龄界限似乎很随意。.
马克，情况很严峻。 我有两个想法 - 您是否有家庭成员患有前列腺增生症，但尚未参与社区活动，他们是否有资格参与 REACH 研究？ 您是否考虑过参与 MOVE 研究？ 我认为这项自然史研究没有年龄要求，是另一项正在进行的重要研究，旨在了解前列腺增生症的进展情况。.
问好，我住在哥伦比亚（南美）。 有机会参加试验吗？