Avidity Biosciences已开始招募1/2期FORTITUDE™临床试验的C组患者。以下是Avidity致FSHD社区的一封信，以及他们对一些常见问题的回答：
2024 年 10 月 30 日
我们非常高兴地与大家分享，我们已经启动了 FORTITUDE™ 1/2期临床试验中的生物标志物队列，该试验正在评估我们的研究疗法 delpacibart braxlosiran（原 AOC 1020，缩写为 del-brax）在面胛肱肌营养不良症 (FSHD) 患者中的安全性和有效性。.
FORTITUDE试验中的生物标志物队列将评估每六周给16-70岁FSHD患者服用一次del-brax（2毫克/千克）的情况，并将测量DUX4调节的生物标志物的变化。要了解有关该研究的更多信息，请访问 FORTITUDE 研究 网站或访问以下链接： 临床试验.
您可以点击此处查看我们今天发布的 FSHD 新闻稿全文：
Avidity Biosciences 在面阔肌营养不良症患者中开展 Delpacibart Braxlosiran (del-brax/AOC 1020) 的 FORTITUDE™ 试验，启动生物标志物队列，有望加快审批进程 单击 这里 了解更多信息。.
生物标志物队列（队列 C）的筛选工作正在进行中，我们预计将于 2025 年上半年完成注册。生物标志物队列将在美国、加拿大和英国进行（与队列 A 和队列 B 相同）。.
目前，我们已经收到了参加 FORTITUDE 试验筛选的参与者的极大兴趣。我们的团队正在迅速完成这项研究，因为我们知道等待参加试验的患者人数已经超过了我们的能力范围。.
我们预计将于 2025 年上半年启动 FORTITUDE 试验的大型功能队列。参加过非Avidity开展的试验的患者可能有资格参加更大的功能队列。根据纳入和排除标准，您仍需接受筛查评估，以确定您是否符合条件。.
我们正在尽快推进 del-brax 的临床研究，因为我们深知为前列腺增生症患者提供潜在新疗法的紧迫性。.
我们要感谢整个患者群体付出的时间、作出的承诺和持续的努力。
为开发 del-brax 所做的贡献。在我们共同努力推进 del-brax 临床开发的过程中，我们非常感谢现在和未来的参与者、他们的家人、研究人员及其团队。.
如果您对 del-brax 或 FORTITUDE 试验有任何疑问，请联系您的医生。.
此致敬礼,
Avidity 团队
你们将在何时何地对 C 组参与者进行筛查？
目前正在进行队列 C（生物标志物队列）的筛选，参与者将在今年年底（2024 年）前开始注册（给药）。队列 C 将在美国、加拿大和英国进行（与 A 部分和 B 部分相同）。就患者人数、研究地点和国家足迹而言，我们的功能队列将大于之前的队列。我们预计将于 2025 年上半年启动这项研究。我们尚未最终确定国家，但预计我们将在现有基础上进行扩展。.
我急于参加这项研究，为什么不增加研究地点？
由于将 C 组群纳入研究需要较长的准备时间，因此我们没有为 C 组群增加新的站点。为了尽快启动和运行该队列，我们决定使用现有的站点。.
参与者的年龄范围是多少？
在队列 C（生物标志物队列）中，我们将参与者的年龄范围扩大到 16 至 70 岁。队列 A 和队列 B 的参与者年龄为 18-65 岁。.
您预计招收多少学员？
在队列 C（生物标志物队列）中，我们的目标是招募多达 48 名参与者，以 2:1 的比例随机分配给研究药物或安慰剂。
剂量方案是什么？
参试者大约每 6 周一次，每次 2 毫克/千克
如何加入该团队？
我们预计，对参加 FORTITUDE 其余组群的兴趣会超过我们所能容纳的人数。我们预计功能组群的规模会更大。如果您对注册有任何疑问，请访问 FORTITUDE 试验网站直接联系试验机构 https://fortitude-study.com/ 或 http://www.clinicaltrials.gov 并搜索 NCT05747924
C 组有什么不同？
你们将在哪些国家开展生物标记群组和功能群组研究？
生物标志物队列将在美国、加拿大和英国进行（与 A 部分和 B 部分相同）。您可以通过以下网址查看这些地点 临床试验 . .我们尚未最终确定功能组群的国家，但预计将包括更多国家。.
您知道何时申请批准吗？
现在猜测可能获得批准还为时过早，有了这些数据，我们就有责任深思熟虑，尽快获得批准，但我们仍将继续与 FDA 保持联系，探讨未来的发展道路。.
我参加过其他治疗前列腺增生症的试验，是否有资格参加 FORTITUDE 试验？
感谢您对参与 FORTITUDE 的兴趣，我们预计参与 FORTITUDE 的兴趣将超过我们所能容纳的人数。参加过非Avidity开展的试验的患者可能有资格参加更大的功能队列。根据纳入和排除标准，您仍需接受筛选评估，以确定您是否符合条件。.
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我想参加这项研究，最好是在渥太华
这是第三阶段的注册吗？还是没有？
我非常感兴趣，因为前列腺增生症才发展了不到一年。我从工作时每五天走 16000 步，到现在每天走路不到 2000 步，甚至更少。.
自从第 3 阶段 "Reach "药物试验失败以来，我一直在为我们所有前列腺增生症患者所遭受的挫折做准备。 不过，经过进一步调查，FORTITUDE 试验中的 C 组与之前的 C 组在几个关键方面有所不同，为此，我抱有谨慎的希望。.
布莱恩-裘德-洛亚科诺
我有兴趣从印度参加 .
我是一名面颅骨营养不良症（FSHD）患者。在中国，有很多像我一样的患者急需药物治疗和康复治疗。
我非常有兴趣参加这项研究，来自 chile💪🏻
我是 2002 年出生的男性。我住在韩国。听说世界上很多国家都可以参加，所以我想咨询一下参加的情况。请多帮帮我。.
我来自印度A 想参加....请加入我。.
我是一名来自中国的前列腺增生症患者，我非常希望能够参加中国的临床试验。在中国，有同样想法的患者有 1200 人。.
希望关注罕见疾病前列腺增生症
我来自中国，小时候体育很差，现在跑不动了。我两个孩子的 DNA 也被诊断出患有前列腺增生症。我很担心有一天他们不能跑步了，这对我来说是致命的。为了他们，我愿意做任何事情。.
在中国，有 8 万人和我一样痛苦，甚至比我更痛苦，他们因无药可用而痛苦，或因有药却用不上而发愁。我们已经建立了一个超过 500 人的会员组织。同时，他还与国内许多神经内科专家有联系。.
我再次请求在中国交流药品信息。.
非常感谢
目前，中国也有大量患者在忍受着前列腺增生症带来的痛苦，寻求各种自救方法。他们非常期待药物的进步。很多患者愿意花费大量时间和金钱进行康复训练，但效果仍然十分有限。药物是唯一的救命稻草，考虑到中国市场，迫切希望早日开发出特效药物。
中国有很多 fshd 患者，我希望能更多地关注他们。我也希望能参加这个项目的临床试验。谢谢
请帮帮我。我想健康，我想走路，我想自己做很多事情。 .
FSHDIt 给我们的患者带来了很多痛苦。作为饱受疾病折磨的中国患者，社会对这一疾病的关注还远远不够。我们渴望有更多的药物研究招募中国患者，考虑到中国庞大的患者群体，给我们一点希望，期待早日服药。研究成功了，我们都有康复的一天。谢谢大家.
我来自中国，今年 25 岁。自 19 岁被确诊以来，我的身体症状慢慢发展，体力也逐渐下降。在中国，像我这样的患者有很多，我们有一个很大的组织，患者之间相互支持。我们也希望能够参与临床试验，为患者群体做出贡献，为自己争取希望！
我是一名来自中国的前列腺增生症患者。中国有很多前列腺增生症患者。我们希望能听到我们的声音。我们对临床试验也很感兴趣，非常希望能在这里进行临床试验。.