支点第三阶段数据的命运

这些宝贵的数据正在流向 FSHD 协会

作者：Lucienne Ronco 博士，FSHD 协会

当临床试验失败时，这些数据会怎样？它们可能包含历时数年、从数百名参与者身上收集到的数十万个测量结果——血液化学指标、影像资料、体能测试表现、问卷调查答案，耗资数百万美元。这些数据蕴含着关于疾病进程和药物活性的宝贵信息。然而，生物制药公司通常在试验结束后不会共享这些原始数据——这对医学研究界和患者来说都是巨大的损失。.

Fulcrum Therapeutics 则并非如此。该公司于 2024 年 9 月终止了其 FSHD（面肩肱型肌营养不良症）项目，此前其 3 期临床试验显示，服用该药物（losmapimod）的患者与服用安慰剂的患者在主要功能疗效上没有显着差异。尽管如此，Fulcrum 决定将其收集的所有数据公开发布，以造福 FSHD 患者。为实现这一目标，该公司同意将数据转交给 FSHD 协会（FSHD Society）。这是一份价值无法估量的礼物，因为研究人员将能够对其进行更深入的分析。.

从2月份开始，Fulcrum将与合作制药公司一起，把包括生物样本在内的数据转移给协会。协会正在建立一个数据收集和分析系统。该系统将确保Fulcrum的数据保持准确，并使学者、临床医生、FSHD患者家属以及生物技术和制药公司能够访问这些数据。Fulcrum还打算将为REACH试验铺平道路的2期临床数据交给协会。.

数据将如何使用？

有了这笔馈赠，关键的数据集将可用于分析，以增进我们对临床试验中FSHD进展的理解。来自安慰剂组个人的数据将对此提供支持。.

可以评估治疗后收集的数据，以了解整个患者群体以及根据其疾病状态划分的患者亚群中微妙的变化模式。研究人员将能够针对包括所有时间点在内的所有数据提出以下问题：

• 全身MRI影像数据；;
• 肌肉力量数据;
• 可达工作空间（RWS）数据；;
• 患者报告结局（PRO）数据；及
• 患者疾病严重程度和临床特征及其随时间的变化情况。.

研究人员可以从核磁共振成像（MRI）数据中检查各个肌肉，以寻找随时间推移疾病进展的迹象。Fulcrum 分析是基于肌肉的疾病状态而不是单个肌肉对肌肉群进行的。.

MRI和肌肉力量数据可能会告诉我们，在临床试验期间哪些特定肌肉病变得更重，并将使未来的临床试验能够集中关注这些具有提示意义的肌肉。.

RWS数据将提供额外的数据，以供考虑该测量方法如何成功应用于FSHD中。.

PRO数据非常宝贵，并确保临床试验在临床环境中能够捕捉到患者的声音。.

我们期待与研究界合作，共同剖析这些数据，并将这笔丰富的数据财富融入我们现有的面肩肱型肌营养不良症（FSHD）知识库中。我们对Fulcrum的这一慷慨馈赠深表感激。.