患有前列腺增生症的人可能会感到绝望，但有一些切实可行的方法可以改变现状

由 山姆-费尔德曼

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如果您患有前列腺增生症（或与患有此病的人关系密切），您可能会感受到沮丧、恐惧和 “会有什么实际帮助吗 ”的混合情绪。我也有过这样的经历，病情发展的不确定性和未来可能的治疗方法（总是那么遥远）可能是最糟糕的部分。. 

本周六，我参加了在圣地亚哥举行的一个很棒的活动。 前列腺增生症协会‘的圣地亚哥分会。Avidity 生物科学公司在会上介绍了他们的候选药物 Del-brax (AOC 1020），FSHD 协会首席执行官马克-斯通（Mark Stone）也来到了现场。我要向圣地亚哥分会的组织者表示衷心的感谢，感谢他们所做的一切！还要感谢 Avidity 团队和马克-斯通（Mark Stone）。. 

我学到的是 在这个过程中，我们比大多数人意识到的更有力量。. 而且不是以某种模糊的 “提高认识 ”的方式；我的意思是 具体、改变结果 方式。. 

Avidity公司之所以能如期获得加速批准，是因为患者一直在参加自然史研究、登记和调查等活动。这些血液样本和数据点促使研究人员发现并尝试验证一种新的前列腺肥大症血液生物标记物（他们称之为 C-DUX）--这是多年来该领域一直在追寻的东西。没有它，就不可能有更快的 FDA 检测途径。. 

而在这一切的背后 前列腺增生症协会 在美国，悄无声息（也不那么悄无声息）地实现了这一点： 

• 资助临床研究网络和研究基地，为新发现提供源泉。. 

• 与美国食品及药物管理局举行听证会，让他们直接听取患者的意见，包括有关上半身活动能力和力量的意见，这是一种未得到充分重视的残疾形式。(目前还没有针对手臂的 “轮椅”）。 严重 FDA 现在了解得越多，就越容易看到未来治疗的积极效果。. 

• 连接研究人员和数据。您知道前列腺增生症协会收到了（作为捐赠）作为Fulcrum试验一部分而产生的所有数据和资料吗？他们现在可以利用这些数据和资料来推动工作。. 

• 与保险公司建立关系 之前 药物获得批准后，承保就不再是一场多年的斗争。. 

需要说明的是，我不为前列腺增生症协会工作，也没有从这些活动中受益（除了作为前列腺增生症患者），而且直到这个周末，我还对前列腺增生症协会的影响力持相当怀疑的态度。他们到底能带来多大的改变？我得出的答案是--巨大的不同。. 

参与其中并感觉自己在做出改变，并不一定意味着明天就去做试验志愿者，即使我们都想这么做。您也不需要独立富裕并为研究提供巨额捐款。您可以 

• 加入 美好生活登记册, 研究人员实际使用的快速在线调查。我听说，这对于准备和开发前列腺增生症工作的管道非常重要。. 

• 看看您是否可以参加 自然史或 MOVE 研究, 这些数据可追踪疾病进展，并创建药物开发人员所需的基线数据。他们确实在使用这些数据来帮助他们获得 FDA 所需的数据。例如，一种处于早期临床试验阶段的候选疗法就在使用这些数据作为安慰剂组，而不是让患者加入安慰剂组。. 

• 与当地的神经肌肉专科医生保持联系，以便在治疗到来时做好准备。如果您还没有进行基因确认，请尽可能进行确认，以便在治疗可用时做好准备。. 

• 支持您的 当地 FSHD 协会分会 - 你在社交媒体上看到的那些步行和筹款活动？它们为宣传、研究和患者资源提供资金，从而起到推动作用。. 

如果您不在美国、, 这里也有一些联系. 

科学的发展比以往任何时候都要快，但没有我们，一切都无法运转。每一个数据点、每一美元、每一次与当地小组的对话，都是这台机器运转的动力。. 

如果你一直感到无能为力，这就是一种翻转剧本的方法。现身说法，投入其中，为患者带来下一个重大突破。. 

既然是这个季节，那就加入一个 步行和滚动活动 并帮助为这项重要工作筹集资金。. 

如果您不能或不想参加活动，可以考虑向组织和支持我参加圣地亚哥会议的优秀人士捐款，其中包括： 

• 牵头组织者 Amy / 艾米军. 
• 还有一些人则非常热情： Callum / Rock N’ Rollas 和 Dana / 未来的高中生