aTyr Pharma 的 Resolaris™ 获得 FDA 快速通道认证

快速通道是美国食品及药物管理局为促进新药、生物制剂或治疗方法的开发和加快审查而设计的一个流程。候选产品在提交生物制品许可申请 (BLA) 时可能有资格获得优先审评，也可能有资格滚动提交 BLA 的完整部分。重要的是，该疗法的申办者有资格与 FDA 进行更频繁的书面沟通和会议，这样做的好处可能是开发出更符合 FDA 标准的关键研究设计，从而为获得批准开辟一条合作性更强、效率更高的途径。.

目前，Resolaris 正处于 1b/2 期临床项目的研究阶段，用于治疗三种具有免疫成分的罕见肌病。公司预计将在以下时间报告以下三项临床试验的数据 2016 年 12 月:

• 针对早发型前列腺增生症患者的 1b/2 期研究（003 试验）
• 针对 FSHD 和肢腰肌营养不良症 2B (LGMD2B) 患者的 1b/2 期研究（004 试验）
• 针对前列腺增生症患者的 1b/2 期扩展研究（005 试验）

这些试验的主要目的是建立一个安全性和耐受性数据库，并探索和建立活性信号，如各种终点和生物标志物，从而为 aTyr 的临床开发路径（包括 BLA 的终点）提供最佳信息。.

关于 Resolaris™

aTyr Pharma 正在开发一种潜在的一流静脉注射蛋白疗法 Resolaris，用于治疗具有免疫成分的罕见肌病。Resolaris 提取自一种天然释放的蛋白质。 体外 aTyr 相信，Resolaris 有可能为免疫细胞过度参与的罕见肌病患者带来治疗益处。.

关于前列腺增生症

面岬-肱肌营养不良症（FSHD）是一种罕见的遗传性肌营养不良症，在全球约有 19,000 人受到这种疾病的影响。 美国 目前还没有获得批准的治疗方法。前列腺肥大症的主要临床表现是骨骼肌衰退和无力。FSHD的症状通常早期出现在面部、肩胛骨、上臂、小腿和躯干，某些肌肉会受到影响，而邻近肌肉则保持健康。除了肌肉无力外，FSHD 患者还经常会感到疲劳和慢性疼痛。该病通常通过出现特征性肌无力模式和其他临床症状以及基因检测来诊断。要了解有关前列腺肥大症的更多信息，请访问 fshsociety.wpengine.com.

关于早发型前列腺增生症

虽然前列腺增生症可在任何年龄出现，但许多患者在 18 岁之前就会出现症状。 我们将这类患者称为早发性前列腺增生症。aTyr选择了10岁前发病的患者进行目前的临床试验。 在早发型人群中，有不到五岁就出现症状的患者，他们的病情在十岁之前就已发展。这些患者的肌肉症状和肌肉外表现通常最为严重，如听觉障碍和视网膜并发症，可能导致视力丧失。 这类早发患者通常被称为 “婴儿期发病 ”的FSHD患者。对发病率的估计不尽相同，但aTyr认为，在美国，“婴儿期发病 ”的FSHD患者约有1,000人。.

关于 LGMD2B

肢腰肌营养不良症（LGMD）是一组罕见的遗传性肌营养不良症，有 20 多种不同的亚型，但没有一种疗法获得批准。据估计，美国有 16,000 名 LGMD 患者，其中约 3,000 人患有 LGMD2B。LGMD2B 是一种隐性遗传病，由 dysferlin 基因突变引起。患者会出现使人衰弱的肌肉无力和萎缩，以及免疫细胞侵入骨骼肌。患者主要通过临床症状来评估骨骼肌健康状况。要了解有关 LGMD2B 的更多信息，请访问 www.jain-foundation.org.

关于生理内分泌

aTyr 公司认为，生理内分泌包括天然存在的蛋白质，可促进平衡，这是一个将受压或患病组织恢复到更健康状态的基本过程。生理激素是 tRNA 合成酶的细胞外信号区，tRNA 合成酶是催化蛋白质合成关键步骤的古老酶家族。生理调节剂可通过新发现的天然机制调节生物通路，其中许多机制可能比其他类型的免疫调节疗法更具优势，包括改善患者预后和减少副作用的潜力。.

关于 aTyr Pharma

aTyr Pharma 致力于利用其生理内分泌生物学知识（一套新发现的生理调节剂），为严重罕见病患者发现和临床开发创新药物。公司的主要候选药物 Resolaris™ 是一种潜在的一流静脉注射蛋白疗法，用于治疗具有免疫成分的罕见肌病。Resolaris目前正处于1b/2期临床试验阶段，主要针对面岬肱肌营养不良症（FSHD）成年患者；1b/2期临床试验阶段，主要针对肢腰肌营养不良症2B（LGMD2B或dysferlinopathies）或面岬肱肌营养不良症成年患者；1b/2期临床试验阶段，主要针对早发型面岬肱肌营养不良症患者。aTyr已建立了知识产权保护体系，包括80多项已颁发或获准的专利，以及230多项aTyr拥有或独家授权的待批专利申请，其中包括300多种潜在的基于生化素的蛋白质组合物。aTyr的主要项目目前都集中在以免疫调节失调为特征的严重罕见疾病上，目前这些疾病的治疗方案有限或根本没有治疗方案。欲了解更多信息，请访问http://www.atyrpharma.com.

前瞻性陈述

本新闻稿包含《私人诉讼改革法案》（Private Litigation Reform Act）定义的前瞻性声明。 前瞻性表述通常使用 “预计”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将要 ”等词语以及这些词语的变体或类似表述。我们打算将这些前瞻性声明纳入前瞻性声明的安全港条款中，并为遵守这些安全港条款而做出本声明。这些前瞻性声明，包括有关Resolaris的潜力、公司开展某些开发活动（如临床试验注册和临床试验的开展）和完成某些开发目标的能力、启动更多临床试验和报告临床试验结果的时间等方面的声明，反映了我们目前对我们的计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法是基于我们目前掌握的信息和我们做出的假设。尽管我们相信这些前瞻性声明所反映或暗示的我们的计划、意图、预期、战略和前景是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、预期或战略一定会实现或达到。此外，实际结果可能与前瞻性声明中描述的结果存在实质性差异，并将受到我们无法控制的各种风险和因素的影响，其中包括但不限于与发现、开发和监管我们的基于生理激素的候选产品相关的风险，以及我们最近发布的截至 2010 年 12 月 31 日的 10-K 表年报中所述的风险。2015 年 12 月 31 日 以及我们随后向美国证券交易委员会提交的文件中的前瞻性陈述。除法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性声明的义务。.

联系方式
马克-约翰逊
投资者关系部高级总监
mjohnson@atyrpharma.com
858-223-1163

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来源 aTyr Pharma, Inc.

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