نتائج تجربة هاربور (HARBOR) للمرحلة الثالثة من نوفارتس: تحديث لمجتمع الحضيض العضلي الوجهي الكتفي (FSHD)

تُقدم جمعية الحثل الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) دعمها لمجتمع الحثل العضلي التأددي (التوتر العضلي) بعد إعلان عن تجربة المرحلة الثالثة HARBOR التي تقودها شركة نوفارتيس لدواء ديل-ديسيران في علاج الحثل الهيولي العضلي لم يحقق هدفه الأساسي. إن التجربة السريرية في مرحلة متأخرة تجلب أملاً لا يُصدق في علاج جديد محتمل، بينما تتطلب أيضاً تفانياً وشجاعة هائلين من المشاركين في التجربة وعائلاتهم. وكما عشنا في مرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، فإن خيبات الأمل التي تحمل هذا القدر تكون مؤلمة للغاية لمجتمع ينتظر العلاجات.

من المهم لمجتمعنا أن يفهم أن ديل-ديسيران وديل-براكس هما علاجان متميزان يعملان على أهداف بيولوجية مختلفة (حمض ديباتيك الريبي (DMPK RNA) في الحثل العضلي التأثري مقابل حمض دوكسباتيك الريبي (DUX4 RNA) في الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي). وكما شاركوا في تحديثهم، “تخطط شركة نوفارتيس للاجتماع مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن الخطوات التالية لعلاج ديلباكيبارت براكسلوسيران (ديل-براكس) في الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) بناءً على بيانات المؤشرات الحيوية الإيجابية الحديثة للمرحلة الأولى/الثانية.” وهذا يعكس تقدم هذا البرنامج في مساره الخاص. وكما شاركت مؤسسة الحثل العضلي التأثري في بيان, كل تجربة سرية تعلّمنا شيئاً ما. ففي بعض الأحيان يكون الطريق إلى العلاج مباشراً، وغالباً ما يُبنى من خلال قطعة واحدة من المعرفة في كل مرة. هذا شعور ندركه جيداً من تاريخ تجاربنا الخاصة. على الرغم من أن عقار “ديل-ديسيران” (del-desiran) لم يحقق نقطة النهاية الأساسية الخاصة به، إلا أن هناك الكثير مما يتعين تعلمه بينما يدرس الباحثون بيانات دراسة "هاربور" (HARBOR) الكاملة ويعملون على فهم كيف يمكن استخدامها لتوجيه الخطوات التالية في البحث عن علاجات فعالة.

وبالمثل، فإن عملنا في إطار مشروع التعاون الصناعي لمرض الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي بالتعاون مع الجهات الراعية للتجارب مثل نوفارتيس، يركز على التعلم من مدخلات المجتمع وبيانات التجارب السابقة، بما في ذلك بيانات تجربة شركة فولكروم ثيرابيوتيكس لعقار لوسماپيمود في الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) والتي لم تحقق هدفها الأساسي. إن أصوات ومساهمات وأمل الأشخاص الشجعان الذين يتطوعون للمشاركة في التجارب السيريرية أصبحت أهم من أي وقت مضى بينما نعمل على استخدام هذه البيانات لتحديد أفضل المسارات للمضي قدماً.

الأهم من ذلك، ما يربط بين ضمور العضلات التوتوني ومرض FSHD هو قوة عزيمتنا. إلى مجتمع المصابين بضمور العضلات التوتوني، اعلموا أننا نراكم ونقف معكم، تماماً كما وقفتم معنا خلال خيبات أملنا الخاصة. ما زلنا متفائلين بشأن الطريق أمامنا، مستندين لا إلى أي نتيجة فردية بل إلى التقدم الثابت والتزامنا المشترك الراسخ نحو علاجات فعالة لعائلاتنا.