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面肩肱協會

Home / About Us / Our History / 面肩肱協會

我們的故事

面肩肱協會是一個由患者主導的非營利組織,旨在推動支持面肩肱型肌營養不良(FSHD)的相關研究和教育。FSHD是肌營養不良最常見的類型之一,該領域的進展能對很多其它醫學領域(從癌症、糖尿病到肌肉再生和修複)起到促進作用。

我們是誰

1991年由兩位FSHD患者——史蒂夫·雅各布森(Steve Jacobson)和丹尼爾·佩雷斯(Daniel Perez)——成立的面肩肱協會,現已成爲全球最大發展最快的聯合患者、家庭、臨床醫生和研究人員的基礎網絡。FSHD是最常見的肌營養不良類型之一,全球患者估計有87萬人。

我們在做什麽

我們通過教育和擴展服務幫助患者及其家庭,資助通過我們世界級的科學顧問委員會嚴格評審的科研項目,提倡擁護政府和企業對FSHD研究和治療研發增加投入。

我們的成就

我們通過招募科學家和提倡FSHD研究,建立了世界最早的FSHD研究項目。協會迄今已提供超過500萬美元的科學研究經費,並以此爲杠杆吸引了美國國立衛生研究院和其它組織超過7800萬美元的研究撥款。點擊查看我們資助的項目。

我們的部分成果:

  • 肌營養不良團體幫助-研究-教育法案(MD-CARE Act)成爲適用于所有肌營養不良的美國聯邦強制行動法案;
  • FSHD的遺傳學病因被發現;
  • 理解遺傳缺陷如何誘導表達毒性基因;
  • 通過高通量藥物篩選尋找潛在治療手段;
  • 建立FSHD動物模型;
  • 建立誘導多能幹細胞系,用于藥物篩選和基因治療;
  • 應用基因工程技術阻斷的FSHD遺傳缺陷;
  • 發展生物標志、影像標志和臨床試驗終點。

正在産生的重大突破

2010年,由面肩肱協會首先啓動的研究發現名爲DUX4的特異遺傳“組合”與FSHD有關。2012年12月,國際研究團隊發現另一個基因(SMCHD1)可導致FSHD2型。這些標志性發現正把FSHD研究帶入藥物研發的新紀元。

我們的承諾

只要有我們,患者就無需獨自面對疾病。面肩肱協會將善用來自患者、家庭、朋友、主要捐贈人和贊助人的慷慨捐贈,繼續加速推動治療研究。

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