Target FSHD

Study Overview

Lo básico

¿Quién lleva a cabo el ensayo clínico?
The University of Kansas Medical Center is conducting the study.

¿Cuál es el objetivo del ensayo clínico?
Target FSHD is a Phase 1 study of a medicine called Clenbuterol. The purpose of the study is to:

Evaluate how safe Clenbuterol is and what the side effects of taking it might be at different doses
Explore outcome measures that could be used to measure efficacy in a future Phase 2 study
Explore if Clenbuterol can be repurposed to both stop disease progression and restore motor function

¿Cómo actúa el medicamento?
In FSHD, the DUX4 gene becomes active in muscles when it normally should be silent. Clenbuterol may help by turning down the harmful signals caused by DUX4 inside muscle cells. It works through beta‑2 receptors in muscle and is part of a group of medications called beta‑2 agonists.

¿Se le dará a algunas personas un placebo en lugar del medicamento?
No, all patients will receive the medicine.

¿Cómo se administrará el medicamento?
Clenbuterol will be taken orally twice daily.

¿Cuánto tiempo dura el ensayo clínico?
The trial will take 8-9 months with patients taking the medicine for 6 months.

Requisitos de elegibilidad

¿Cuáles son los criterios para participar en el ensayo clínico?
Debes:

tener FSHD1 o FSHD2
have a genetic test confirming your FSHD1 or FSHD2 or a first-degree relative’s FSHD1
be between 18 and 75 years old
show some signs of muscle weakness due to FSHD
be able walk 30 meters unassisted
be able to undergo an MRI and have an MRI eligible muscle for needle biopsy

El equipo del estudio evaluará:

the severity of your FSHD, using the Ricci Clinical Severity Scale
an area of leg muscle that can undergo a biopsy.

¿Qué criterios me excluirían del ensayo clínico?
No podrás participar si:

Take certain medications, such as beta-blockers, anabolic agents, potassium-wasting diuretics, blood thinners, or GLP-1 agonists
Está embarazada o planea quedar embarazada.
Hay otros factores que pueden excluirlo. Puede consultar más criterios de exclusión en ensayos clínicos.gov.

¿Necesito hacerme una prueba genética para participar? Si es así, ¿me la proporcionarán?

Yes, you must have a genetic test or you must have a first degree relative with a genetic report showing confirmation of FSHD1. If you don’t have one, the study team may be able to help you get one. However, the study will not cover the cost of your genetic test.

We recommend you work with your doctor to start the process of getting a genetic test before trying to join this clinical trial. Genetic testing can take many weeks to complete. Because of this, the study team may give priority to patients who are already tested, or who have already started the process. Más información sobre las pruebas genéticas.

¿Cómo determinará el equipo del estudio si puedo participar en él?
The first step is usually to provide medical records to the site for review. Next a pre-screening phone call to talk through the eligibility criteria will be completed bya coordinator at your study site. After this initial call, your coordinator may have additional pre-screening steps for you to complete. If you are a good fit, your coordinator will schedule an in-person screening visit.

Su visita de selección se llevará a cabo en un centro de estudio. En esta visita, obtendrá más información sobre el estudio y dará su consentimiento para continuar. A continuación, el equipo del estudio realizará todas las pruebas necesarias para determinar si puede participar en el estudio. Esto podría llevar varias horas, o es posible que necesite varias visitas. Una vez que se obtengan todos los resultados de las pruebas, el equipo del estudio le informará si puede participar en el estudio. Este proceso de selección puede tardar hasta 6 semanas.

Qué esperar si se inscribe

¿Qué actividades se me pedirá que realice?

Proporcionar muestras de sangre y orina.
Proporcione dos muestras de biopsia muscular. Para ello, se utiliza una aguja para extraer un pequeño fragmento de músculo, aproximadamente del tamaño de un grano de arroz largo. El procedimiento se realiza con anestesia local.
Someterse a resonancias magnéticas de cuerpo completo.
Realice una serie de pruebas para evaluar su fuerza y función muscular.
Responda cuestionarios sobre los síntomas relacionados con la FSHD y cómo se siente.
Utilice métodos anticonceptivos altamente eficaces. Si tiene la capacidad de quedar embarazada, se realizará pruebas de embarazo periódicas para confirmar que no lo está.

¿Cuántas visitas de estudio hay? ¿Son presenciales o virtuales?
You will be asked to attend 5 in-person visits and complete 1 safety follow-up call.

¿Tendré que pasar la noche en el hospital para alguna visita?
An overnight stay is not required for the study.

¿Se ofrecerá el medicamento a los pacientes una vez finalizado el ensayo clínico?
No.

Costos y pagos

¿Tendré que pagar algún gasto médico? ¿Se le cobrarán los gastos a mi seguro?
No, all costs are paid for by University of Kansas Medical Center.

¿Me reembolsarán los gastos de viaje?
Yes, reimbursement will be available for travel after approval of receipts.

Will I be paid a stipend for being in the clinical trial?
Yes, subjects will receive a $50 stipend for every on-site visit completed.

¿Quién paga el ensayo clínico?
The study is funded by the National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Disease through a research grant awarded at the University of Kansas Medical Center.

Cómo registrarse

¿Cuántos voluntarios se necesitan?
The study needs 30 participants. However, many more volunteers are needed because not everyone who volunteers will be eligible and able to take part.

¿Dónde se encuentran los centros de estudio que están llevando a cabo el ensayo clínico?
The study is conducted across multiple locations in the United States. To find specific sites, visit ensayos clínicos.gov and click on “Contacts and Locations” in the sidebar to open up a list of locations. More locations may open as the study progresses.

¿Cómo puedo contactar con mi centro de estudio para obtener más información e inscribirme?
Para encontrar sitios específicos, visite ensayos clínicos.gov and click on “Contacts and Locations” in the sidebar to open up a list of locations.

If your study site is marked as “Recruiting,” there should be an email and/or phone number listed for contact. Sometimes there is also contact information listed for sites that are “Not Yet Recruiting.” You should email and call these contacts and let them know that you are interested in the Target FSHD study. If you are able and willing to travel to multiple different sites, you should contact each site individually.

¿Qué sucederá después de que me comunique con el centro de estudio?
Puede tardar varias semanas o meses en recibir una respuesta, así que tenga paciencia. Es posible que los centros aún estén preparándose para el estudio y que todavía no puedan ponerse en contacto con nadie. A veces, los centros están sobrecargados con más pacientes interesados de los que pueden inscribir en el estudio. Asegúrese de proporcionar su correo electrónico y número de teléfono para que a los coordinadores les resulte más fácil ponerse en contacto con usted. También debe seguir consultando mensualmente, ya que esto ayuda al equipo del estudio a saber que está comprometido con completar el ensayo clínico.